Annons

Nytt behandlingssätt mot cystisk fibros godkänns

Orkambi godkänns av EMA för behandling av cystisk fibros hos patienter från tolv år.

4 dec 2015, kl 14:13
0

Annons

Europeiska läkemedelsmyndigheten, EMA, har godkänt Orkambi med de aktiva substanserna lumakaftor och ivakaftor för att behandla cystisk fibros hos patienter över 12 år med den genetiska mutation som kallas F508del-mutationen.

Cystisk fibros är en ärftlig sjukdom som har allvarliga effekter på lungorna och matsmältningssystemet. F508del-mutationen påverkar genen för proteinet CFTR, som är med och reglerar produktionen av slem och magsafter. Läkemedlet verkar genom att återställa funktionen i det muterade CFTR-proteinet.

I två placebokontrollerade huvudstudier med 1 108 patienter har läkemedlet visat sig vara effektivt när det gäller att förbättra lungfunktionen.

EMA:s kommitté för humanläkemedel, CHMP, uppger att nyttan med Orkambi är större än riskerna och rekommenderade därför ett godkännande, som EMA nu har gett.