Genterapi botade blinda

Genterapi har lyckats återskapa synen hos personer med en ärftlig
ögonsjukdom som leder till blindhet, visar en ny studie. Bäst gick det
för barnen.

26 okt 2009, kl 13:18
1

Med hjälp av genterapi har amerikanska forskare lyckats stoppa och reversera den ovanliga och ärftliga Lebers sjukdom som leder till synnervsförtvining och blindhet. Det rapporteras i Lancet online på lördagen.

Totalt behandlades tolv patienter mellan 8 och 44 år i en fas-1 studie med en injektion av adenovirus i näthinnan i sitt sämsta öga. I adenoviruset fanns gener som kodar för ett protein som saknas hos dessa patienter. Forskarna har följt patienterna i upp till två år efter injektionen.

Samtliga patienter svarade på behandlingen och uppvisade en varaktig förbättring både på subjektiva och objektiva mått. Allra bäst gick det för en 8-åring som återfick samma ljuskänslighet som jämnåriga utan synfel. Generellt var effekten störst för barnen i studien som alla förbättrades så mycket att de återfick ledsyn.

1 Kommentar

Skribenten är själv ansvarig för det hen skriver i kommentatorsfälten på www.lakemedelsvarlden.se. Läs mer

  1. Min son har drabbats av detta och vi är intresserad av behandling enl denna artikel, personer som kan hjälpa oss att komma i kontakt med forskar team.

Vi använder cookies för att ge dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. Mer information

Dina kakinställningar för denna webbplats är satt till "tillåt kakor" för att ge dig den bästa upplevelsen. Om du fortsätter använda webbplatsen utan att ändra dina inställningar för kakor eller om du klickar "Acceptera" nedan så samtycker du till detta.

Stäng