En klinisk studie är normalt något som görs under extremt kontrollerade former, där läkarna har strikta instruktioner om vad de ska göra vid alla tänkbara utfall, där patienterna är speciellt selekterade enligt mycket snäva inklusions- och exklusionskriterier, där läkare och patienter träffas oftare i förhållande till normal behandling och där ingen inblandad vet vilken patient som får vilken medicin. Allt detta för att minimera antalet felkällor och utrymmet för den så kallade mänskliga faktorn.
Problemet är bara att studierna inte blir särskilt realistiska och verklighetstrogna. Kritiken mot den kliniska läkemedelsutvecklingen som förts fram under de senaste tio åren har handlat om att de traditionella kliniska studierna faktiskt inte kan visa vad som verkligen händer när ett nytt läkemedel kommer ut i sjukvården.
Kraven på information om hur ett läkemedel faktiskt fungerar inom sjukvården har drivits fram av de senaste årens kraftigt begränsade resurser. Detta har ökat landstingens intresse för hälsoekonomiska studier där man får en bedömning av hur effektivt de ekonomiska resurserna i sjukvården används, relaterat till behandlingens kliniska effektivitet i en stor, heterogen patientgrupp ? i motsatts till den traditionella kliniska studiens mindre och homogena patientgrupp.
En ny typ av studie
Men det är inte den nya, kostnadsmedvetna, sjukvården som driver på utvecklingen av hälsoekonomiska studier, det är istället läkemedelsföretagen som gör jobbet. Istället för att bara nöja sig med att göra mindre hälsoekonomiska ?påhängsstudier? på vanliga traditionella kliniska studier är man nu i full gång med att utveckla hela forskningsområdet. Pharmacia & Upjohn har just startat en studie som bryter mot de flesta av de gamla reglerna för hur en klinisk studie ?måste? göras. Allt för att man vill uppnå en så verklighetslik situation som möjligt för att kunna studera hur läkemedlet faktiskt fungerar när det används på en bredare patientgrupp.
Med studien ? som går under namnet ?The cost-effectiveness of latanoprost? ? bryter Pharmacia & Upjohn ny mark för vad man faktiskt kan studera i en klinisk studie. Studien är vidare unik eftersom det är de hälsoekonomiska aspekterna som har styrt upplägget från början. Det är också därför som den inte liknar någon annan studie.
Syftet med studien, som gick igång i Tyskland, Österrike och Schweiz i maj i år, är att undersöka om företagets nya glaukom-medel latanoprost (Xalatan) är kostnadseffektivt i förhållande till gängse behandling. 400 patienter, rekryterade med mycket få och vida inklusions- och exklusionskriterier, randomiseras antingen till gruppen som behandlas med latanoprost eller till gruppen som behandlas med en etablerad läkemedelsbehandling ? som den enskilde läkaren själv väljer från patient till patient. Studien är inte blind så både läkare och patient vet hela tiden vem som får vilka läkemedel. Det första och det sista besöket är de enda två som är inplanerade från början. Det är sedan helt upp till läkaren och patienten att göra upp hur ofta och när de ska träffas under de två år som studien löper på ? det mesta är alltså precis som vid en normal behandling.
?Latanoprost effektivare?
Pharmacia & Upjohn har, i en retrospektiv studie utförd i både Sverige och USA , nyligen visat att 75 procent av de direkta kostnaderna för de första två årens glaukom-behandlingen ligger under det första året. Studien visade också att ju mer trycket i ögat sänks i början desto bättre kostnadsreduktion får man inom två år. Denna information tillsammans med den kliniska utvärderingen av latanoprost är grunden till den hypotes som Pharmacia & Upjohn utgår ifrån när de går in i den nya studien ? att latanoprost sänker trycket mer och håller det stabilt längre än traditionell behandling och att det därför borde vara mer kostnadseffektivt.
? Även om Xalatan-behandlingen kan komma att ?belastas? av att läkare och patient träffas oftare i början, eftersom det är ett nytt och okänt läkemedel för läkaren så behöver det inte bli ett problem, säger Gina Eriksson ansvarig för den hälsoekonomiska delen av studien på Pharmacia & Upjohn. Det kommer att betala av sig i det långa loppet.
Enligt en tidigare studie, som Pharmacia & Upjohn har gjort, står läkemedel endast för cirka 25 procent av kostnaden för glaukom-behandling. Därför vill man få reda på allt som händer med patienten ? alla undersökningar, alla provtagningar o s v för att kunna se om behandling med latanoprost resulterar i lägre totala sjukvårdskostnader. Xalatan-studien har nämligen sitt hälsoekonomiska fokus på hälso- och sjukvårdens direkta behandlingskostnader för behandling av glaukom. Man kommer inte att ta hänsyn till indirekta kostnader såsom personligt lidande eller produktionsbortfall.
Får inte byta till latanopros
Behandlingstakten bestäms alltså helt och hållet av läkaren, precis som i verkligheten, men det finns klara riktlinjer för vad man ska betrakta som en effektiv behandling och inte. Har man inte uppnått en viss trycksänkning i förhållande till ursprungstrycket efter en specificerad tid är det detsamma som att behandlingen inte fungerar och då blir det upp till läkaren att välja det alternativ som han/hon anser passar bäst. Med ett undantag ? de patienter som behandlas i kontrollgruppen med etablerad medicinsk behandling får inte ställas över på latanoprost med mindre än att de går ur studien.
? Vi vill ju jämföra vårt Xalatan med gängse medicinsk behandling, säger Nina Muscat, ansvarig för studien på Pharmacia & Upjohn. Om kontrollgruppen kan välja att behandlas med Xalatan så jämför vi oss mot oss själva och det vill vi naturligtvis inte.
?Vill visa att vi hänger med?
Studien kommer att pågå under två år och resultaten kommer att kunna presenteras under år 2000. För sammanställning och utvärdering av studien har Pharmacia & Upjohn anlitat en utomstående konsult för att därigenom få en mer opartisk utvärdering.
Det är naturligtvis lite av ett vågspel för Pharmacia & Upjohn att ge sig in i en studie av detta slag ? det tar längre tid, krävs fler patienter och det är inte alls lika självklart vilket resultat det blir jämfört med en traditionell klinisk studie. Så det är befogat att fråga varför man ger sig in på denna oprövade väg?
? Vi vill visa att vi hänger med och att vi tar ett större ansvar och har en större medvetenhet gentemot myndigheter och samhälle, säger Nina Muscat. Men vi tror naturligtvis också att vi kommer att kunna använda studien gentemot läkemedels-kommittéer och myndigheter för att bl a få med Xalatan på kommittélistor.
? Det finns naturligtvis en risk att vi kommer fram till att sjukvårdens kostnader för behandling med latanoprost blir högre än för tidigare behandlingar trots att den är bättre, säger Gina Eriksson. Då blir ju frågan om sjukvården ändå är beredd att satsa de resurser som krävs för att ge patienterna en bättre behandling.