Svensk genterapi-
forskning hävdar sig bra

För tre år sedan, under 1999, satsade det svenska genterapiprogrammet 60 miljoner kronor på genterapiforskning i Sverige ? 12 miljoner delas ut varje år i fem år. Programmet finansieras av Cancerfonden, Vetenskapsrådet, Stiftelsen för strategisk forskning och Wallenbergstiftelsen.
Men rösterna ute i verkligheten är delvis kritiska till satsningen, som anses för liten och för spridd.
? Det är för lite pengar till för många centra, säger Thomas Tötterman, professor i klinisk immunologi vid Uppsala Universitet.
Han leder en forskargrupp vid Rudbecklaboratoriet, där man även har ett speciallaboratorium, GIN-lab, för tillverkning av virala vektorer och plasmider för genöverföring i kliniska prövningar.
Thomas Tötterman är också kritisk till att svenska universitet tar av beviljade anslag, i form av så kallade overheadpåslag om 30 procent. Uttaget ska täcka kringkostnader i samband med externt finansierade forskningsprojekt, bland annat lokalhyra, administration och bibliotek.
Han tycker istället att den finska modellen vore bättre, mer pengar till få centra. Enligt Thomas Töttermans egen bedömning ligger också Finland något före Sverige vad gäller kliniska tillämpningar och utländska forskningsbidrag.
Andra länder som Thomas Tötterman bedömer ligger före Sverige är Holland, Tyskland och Storbritannien.
? Sverige intar ingen särställning inom genterapiforskningen, men hävdar sig väl. Forskningen befinner sig, även globalt, i ett tidigt skede, säger Thomas Tötterman.

Långt efter USA
Bengt Widegren är universitetslektor vid Lunds Universitet. Han håller inte med Thomas Tötterman om att den svenska satsningen är otillräcklig.
? Vi kan inte mäta oss med USA. Men det vi är bättre på här är att skapa bra miljöer mellan basforskningen och kliniken. I nuläget är det en bra satsning, men den räcker inte.
I USA, som ligger etta på rankinglistan, finns mer riskkapital och en högre grad av kommersialisering. Men Bengt Widegren är inte säker på att det är åt det hållet som Sverige ska.
Han anser i stället att den svenska modellen, med fler projekt som gracerna fördelas mellan, ger mindre risk för floppar. Dessutom främjar det nätverksbyggande, som vi svenskar är bra på.
? Det blir mindre revirtänkande på det viset, säger Bengt Widegren, som också tycker att Sverige hävdar sig
vbCrLfbra i den europeiska konkurrensen.
Att satsningen inte räcker långt blir tydlig när Bengt Widegren berättar vad kalaset kostar.
? Bara att tillverka adenovirus till tio patienter kostar en miljon kronor.

Störst i Sverige
Det största och äldsta enskilda centret inom genterapiforskningen i Sverige ligger på Huddinge universitetssjukhus. De första försöken startade 1991, den första genöverföringen till patient gjordes i december 1995 och 1996 startade Genterapicentrum, GTC. Runt GTC
vbCrLfär ett fyrtiotal personer verksamma inom områdena cancer, genetiska och infektionssjukdomar samt hjärtkärlsjukdomar.
? GTC är en satsning från Huddinge universitetssjukhus sida, tillsammans med Karolinska Institutet, berättar Edvard Smith, professor och koordinator vid centret.
På centret hjälper och assisterar man forskningsgrupper samt bedriver egen forskning för att bättre förstå sjukdomsmekanismer.
? Genterapicentrum har fungerat som en viktig infrastruktur, säger Edvard Smith.
GTC har också utsetts som primär produktionsanläggning, enligt GMP (god tillverkningssed), av plasmidvektorer inom den svenska genforskningen för klinisk användning och studier.
? Tillverkning efter GMP är helt nytt inom den akademiska forskningen.

Få studier och patienter
Sedan juni 1994 har 26 ansökningar om kliniska prövningar med genterapi kommit in till Läkemedelsverket i Uppsala. Av dessa har verket sagt ja till 22, en har fått avslag och tre ska kompletteras.
? I den enda som fått avslag var risken med studien större än nyttan, säger Kerstin Westermark som ansvarar för kliniska prövningar på Läkemedelsverket.
I de ansökningar som ska kompletteras har Läkemedelsverket begärt ytterligare information om bland annat preparatet som används samt mer djurdata.
Totalt omfattar ansökningarna runt 300 patienter men det verkliga antalet är mindre än så. Det beror enligt Kerstin Westermark på att patienterna är väldigt sjuka och ofta faller ur studien på grund av exklusionskriterier.
? Det är få patienter i studierna
vbCrLfpå grund av att detta är tidiga fas I-studier. Det är anledningen till att det är svårt att få företagssponsring, säger Thomas Tötterman.

Förening i sin linda
Svensk förening för genterapi (SFGT) bildades under våren 2002 och fungerar som en specialist- och intresseförening inom genterapiområdet.
? Föreningens ändamål är att främja genterapi avseende forskning, utbildning och hälso- och sjukvård, säger Gösta Gahrton, ordförande i SFGT.
Föreningen främjar också utbildning och utbyte av information och teknologi kring gentransfer och -terapi, samt informerar allmänheten om viktig utveckling inom området.
? I dagsläget har föreningen ett sextiotal medlemmar. Förhoppningsvis kan vi inom några år vara en
vbCrLfegen specialist- och intresseförening
vbCrLfinom Svenska Läkarförbundet, hoppas Thomas Tötterman, som sitter med i styrelsen.

Positiv inställning
Inställningen till genterapi är överlag positiv, både från patienternas och från myndigheternas håll. Så länge man inte pratar om att använda könsceller, där det förändrade genmaterialet går att föra vidare.
Thomas Tötterman ser också positivt på framtiden för genterapi. Vaccinering mot cancer och infektioner finns redan här. Korrigerande genterapi med en enstaka gen har visat lovande resultat, men behöver utvecklas vidare.
? Cystisk fibros och hemofili går i princip att korrigera redan i dag, åtminstone i försöksdjur, säger Thomas Tötterman.

Fredrik Hed