Det Europeiska läkemedelsverkets rådgivande organ CHMP har under 150 dagar snabbgranskat ivacaftor (Kalydeco). Ivacaftor, som ges i tablettform, fungerar genom att återställa funktionen i det muterade CFTR-proteinet, till skillnad från redan godkända behandlingar som enbart behandlar sjukdomens symtom. Kliniska studier visar att ivacaftor förbättrade patienternas lungfunktion.
Läkemedlet kommer att få så kallad orphan drug-status för behandling av patienter från sex år och uppåt som har G551 D-mutationen i CFTR-genen, det som orsakar cystisk fibros. Långtidsdata saknas ännu så länge och behandlingen med ivacaftor kommer därför att monitoreras noga.
I Sverige behandlas cirka 600 personer, varav hälften är vuxna, för cystisk fibros och varje år föds runt 20-25 barn med sjukdomen.
