Därmed har den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA tagit ett medicinhistoriskt viktigt steg mot nya sätt att behandla cancer. I och med godkännandet kommer en helt ny behandlingsmöjlighet att finnas tillgänglig för barn och unga med svårbehandlad akut lymfatisk b-cellsleukemi.
Substansen heter tisagenlecleucel och läkemedlet går under produktnamnet Kymriah. Det är en genterapi baserad på patientens egna T-celler. Patientens blodceller tas ur blodbanan och skickas till ett center där cellernas genuppsättning modifieras så att de får en ny gen med ett specifikt CAR-protein (chimeric antigen receptor protein). Efter modifieringen får patienten tillbaka blodet i blodbanan. Det nya proteinet får T-cellerna att söka upp leukemicellerna, som har en antigen vid namn CD19 på cellytan, och döda dem.
– Med förmågan att omprogrammera patientens egna celler för att attackera dödlig cancer når vi en ny nivå inom medicinsk innovation, säger Scott Gottlieb, chef på den amerikanska läkemedelsmyndigheten, i ett pressmeddelande.
Effekten och säkerheten för det nu godkända läkemedlet har demonstrerats i en multicenterstudie med 63 patienter med akut lymfatisk leukemi som inte svarat på standardbehandlingarna. Andelen som helt tillfrisknat inom tre månader var hela 83 procent.
– Kymriah är den första terapin i sitt slag, och erbjuder en möjlighet för barn och unga med en allvarlig sjukdom där vi tidigare inte haft någon mer behandling att ge, säger Peter Marks, chef för Center for Biologics Evaluation and Research på den amerikanska läkemedelsmyndigheten, i pressmeddelandet. Det ger inte bara dessa patienter ett nytt behandlingsalternativ, utan ett alternativ som har visat lovande resultat vad gäller överlevnad och tillfrisknande i kliniska prövningar.
Men det finns allvarliga biverkningar med CAR-T-terapier, som Läkemedelsvärlden.se skrivit om tidigare. Därför finns tydlig varningsinformation på läkemedlet om risken för så kallat cytokine release syndrome, CRS, en immunologisk kaskadreaktion som kan vara livshotande. Det finns även risker för andra allvarliga biverkningar, som neurologisk påverkan, allvarliga infektioner, lågt blodtryck och njurskador.
På grund av de allvarliga biverkningarna godkänns läkemedlet med ett särskilt tillstånd och tillsammans med en strategi för att systematiskt bedöma och minska riskerna, för en säker användning av läkemedlet. De sjukhus som ska ge terapin kommer därför att behöva en särskild certifiering. För att bedöma läkemedlets säkerhet på längre sikt, ska läkemedelsföretaget Novartis också genomföra en observationsstudie över de patienter som får Kymriah, efter att läkemedlet släppts på marknaden.
