Rekommendationen från den europeiska läkemedelsmyndighetens expertkommitté, CHMP, baseras främst på resultat från fas 3-studien HERCULES. Studien omfattade 1131 deltagare och visade att tolebrutinib avsevärt fördröjde tiden till bekräftad funktionsförsämring (CDP).
Enligt resultaten, som publicerats i The New England Journal of Medicine, uppnådde 22,6 procent av patienterna i tolebrutinib-gruppen 6-månaders bekräftad funktionsförsämring, jämfört med 30,7 procent i placebogruppen. Detta motsvarar en riskreduktion på 31 procent.
Det positiva utlåtandet gäller behandling av vuxna med SPMS som inte har haft kliniska skov under de senaste två åren.
Angriper inflammation bakom blod-hjärnbarriären
Cenrifki (tolebrutinib) representerar en ny klass av MS-behandlingar då det är en oral, hjärnpenetrerande Bruton-tyrosinkinas-hämmare (BTK-hämmare). Till skillnad från många nuvarande behandlingar som främst fokuserar på immunsystemet utanför centrala nervsystemet, är tolebrutinib designat för att korsa blod-hjärnbarriären.
Väl inne i hjärnan kan substansen modulera både B-lymfocyter och mikroglia, vilket tros adressera den underliggande ”smygande” inflammation som driver på funktionsnedsättningen vid progressiv MS.
Krav på leverövervakning vid behandling
Trots de positiva resultaten har studierna även identifierat säkerhetsrisker, främst gällande leverpåverkan. För att hantera risken för läkemedelsinducerad leverskada kommer strikta krav på leverövervakning att krävas vid behandling.
Ett slutgiltigt beslut från EU-kommissionen väntas inom de närmaste månaderna. Parallellt med processen i Europa utvärderas tolebrutinib även av det amerikanska läkemedelsverket FDA under så kallad ”priority review”, med ett förväntat beslut i september 2025.
Läkemedlet utvärderas även för behandling av primärprogressiv MS i pågående kliniska studier.
