Klartecken för ny terapi mot ärftlig blodsjukdom
Normala röda blodkroppar. Foto: Istock

Klartecken för ny terapi mot ärftlig blodsjukdom

NT-rådet rekommenderar införande av ett nytt läkemedel mot sicklecellsjukdom efter förhandlingar med företaget.

6 apr 2022, kl 10:38
0

I en ny rekommendation till Sveriges regioner ger NT-rådet klartecken för att använda läkemedlet Adakveo (krizanlizumab) hos patienter från 16 år som har sicklecellsjukdom. Läkemedlet förebygger återkommande sjukdomskriser då blodkärl täpps till, med syrebrist och akut smärta som följd.

NT-rådet, regionernas gemensamma organ för nationellt införande av nya terapier, anser visserligen att det råder mycket hög osäkerhet i den hälsoekonomiska värderingen av behandlingen. Men framhåller samtidigt att sicklecellsjukdom är ett tillstånd med mycket hög svårighetsgrad och att effekten av behandlingen är kliniskt relevant. Dessutom ska tillverkaren Novartis enligt ett hemligt avtal betala tillbaka en del av behandlingskostnaderna till regionerna i form av återbäring. Sammantaget gör detta att NT-rådet rekommenderar läkemedlet.

Sicklecellsjukdom (sicklecellanemi) är en ärftlig sjukdom som ger en förändring av blodets hemoglobin. De röda blodkropparna blir stelare och ändrar konsistens och form. De går från den normala runda formen till att bli formade som skäror (sickles på engelska). Förändringarna gör att de kan klumpa ihop sig och blockera blodflödet i blodkärl vilket kan orsaka smärtsamma sjukdomskriser. Dessa kan bland annat påverka bröstet och magen, men även andra delar av kroppen.

Upprepade sådana kriser kan leda till permanenta skador på grund av syrebrist. Allvarliga komplikationer som förekommer är till exempel infektioner, bensår, njurskador och blodproppar och blödningar i hjärnan. Medellivslängden är kortare för patienter med sicklecellsjukdom än för befolkningen som helhet.

Adakveo godkändes 2020

Sjukdomen är vanlig i malariadrabbade områden på jorden eftersom den ger ett visst skydd mot malaria. Nästan två procent av jordens befolkning är bärare av den sjukdomsframkallande mutationen. Tidigare förekom sjukdomen knappt alls i vårt land. Men migration från områden där den är vanlig har gjort att antalet patienter med sickelcellsjukdom har ökat i Sverige på senare år.

Läkemedlet Adakveo fick EU-godkännande 2020. Det ges som injektioner och är avsett för patienter som inte får tillräcklig effekt eller för stora biverkningar av standardbehandling med hydroxiurea/hydroxikarbamid. Adakveo kan användas antingen som enda behandling eller som tillägg till standardbehandlingen.

Läkemedlet har utvärderats i en randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblind fas II-studie med 198 patienter med sicklecellsjukdom. Adakveobehandlingen minskade frekvensen av sjukdomskriser med kärltilltäppning med drygt 45 procent, vilket bedömdes som en kliniskt signifikant skillnad. I Adakveogruppen inträffade i median 1,63 sådana kriser under uppföljningen på 52 veckor, i placebogruppen 2,98.

Osäkert men ändå kostnadseffektivt

Enligt Novartis egna data är kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår, QUALY, för Adakveo 5,7 miljoner kronor. Även Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, har gjort en hälsoekonomisk bedömning. Den utgår från företagets grundscenario men visar hur små justeringar av olika parametrar påverkar utfallet. En slutsats är att det råder mycket hög osäkerhet i den hälsoekonomiska värderingen.

NT-rådet menar ändå att behandlingen kan räknas som kostnadseffektiv vid en sammanvägd bedömning där återbäringsavtalet är en viktig faktor.

Vi använder cookies för att ge dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. Mer information

Dina kakinställningar för denna webbplats är satt till "tillåt kakor" för att ge dig den bästa upplevelsen. Om du fortsätter använda webbplatsen utan att ändra dina inställningar för kakor eller om du klickar "Acceptera" nedan så samtycker du till detta.

Stäng