Inhalerat läkemedel ger hopp för patienter med gåtfull sjukdom

Patienter med det ovanliga men livshotande tillståndet pulmonell hypertension får i januari tillgång till läkemedlet Ventavis.

17 okt 2003, kl 12:12
0

Ventavis är en ny beredningsform och lägre styrka av prostacyklinanalogen iloprost, som ingår i sedan tidigare godkända Ilomedin mot kronisk perifer cirkulationssvikt.

Ventavis EU-godkändes nyligen och beräknas finnas på den svenska marknaden i januari. Medan Ilomedin administreras genom intravenös infusion, inandas Ventavis genom en nebulisator.

Syntes på 1970-talet

Iloprost syntetiserades redan 1978 av forskare på Schering, två år efter att strukturen på det endogena prostacyklinet klargjorts. Substansen var den första prostacyklinanalogen som uppfyllde kraven på kemisk stabilitet, snabb nedbrytning i organismen och tillräcklig affinitet till prostacyklinreceptorn. Molekylen skiljer sig från prostacyklin i tre avseenden (se figur), men har ändå en effektprofil som liknar prostacyklinets, det vill säga vasodilatation, hämning av trombocytaggregationen och en endotelskyddande funktion.

Iloprosts önskvärda effekt vid pulmonell hypertension är att minska trycket i lungkärlen och därmed underlätta andningen.

Kliniska studier har visat att iloprost ökar patientens fysiska kapacitet och lindrar symtomen, men ännu är ingen effekt på ökad överlevnad visad.

Gåtfull sjukdom

Pulmonell hypertension, högt blodtryck i lungkretsloppet, gör det svårare att ta upp syret ur blodet. Sjukdomen är kraftigt progressiv och patienterna dör i genomsnitt cirka tre år efter diagnostillfället om de inte får behandling. Framför allt personer i 20-30-årsåldern drabbas; ungefär dubbelt så många kvinnor som män. Vad som orsakar sjukdomen är i de flesta fall okänt, i bara sex procent av fallen finns en känd ärftlig komponent. Sjukdomen är relativt ovanlig.

? Här ser vi omkring 30 patienter om året, men då är vår klinik tillsammans med den i Lund den där alla patienter i landet hamnar för utredning, säger Bengt Rundqvist, överläkare vid enheten för hjärt- och lungtransplantationer på Sahlgrenska universitetssjukhuset i Göteborg.

Dynamisk utveckling

Länge var lungtransplantation i princip det enda behandlingsalternativet för patienterna.

? Men sedan 1990-talet har vi glädjande nog sett en dynamisk utveckling vad gäller nya läkemedel, säger Bengt Rundqvist.

Först på plan var prostacyklinanalogen epoprostenol (Flolan) som är registrerad i flera europeiska länder. I Sverige har läkarna varit hänvisade till licensförskrivning. Behandlingen innebar ett genombrott men har nackdelen att den måste tillföras via kontinuerlig intravenös infusion.

För något år sedan godkändes även endotelinhämmaren bosentan (Tracleer) på indikationen, och nu alltså den inhalerade prostacyklinanalogen iloprost. Bosentan ges till skillnad från de andra medlen i tablettform.

? Det är för tidigt att värdera de två nya läkemedlen mot varandra, framtiden får utvisa vilka eventuella för- och nackdelar de kan tänkas ha, säger Bengt Rundqvist.

Ytterligare en prostacyklinanalog, beraprost, befinner sig i sen klinisk utvecklingsfas. Denna kan till skillnad från iloprost administreras i tablettform.