Första läkemedlet mot myelofibros godkänt

Amerikanska FDA har godkänt ruxolitinib (Jakafi) som första läkemedel för specifik behandling av den sällsynta benmärgssjukdomen myelofibros.

17 nov 2011, kl 11:20
0

Ruxolitinib (Jakafi) tasi tablettform två gånger per dag. Läkemedlet verkar genom att hämma enzymen JAK 1 och 2 (Janus Associated Kinase) som reglerar blod och immunologiska funktioner. Vid myelofibros avregleras JAK 1 och 2.

Läkemedlets säkerhet och effekt har utvärderades i två kliniska studier med 528 patienter. Dessa randomiserades till att få behandling med antingen ruxolitinib, placebo eller bästa tillgängliga behandling (hydroxiurea eller glukokortikoider).

En större andel av patienterna som fick ruxolitinib upplevde en 35-procentig minskning av mjältstorlek jämfört med patienter som fick placebo eller bästa möjliga behandling. Likaså såg en större andel av patienterna som fick ruxolitinib mer än en 50 procentig minskning av deras myelofibros-relaterade symtom jämfört med patienter som fick placebo.

De allvarligaste biverkningarna hos patienter behandlade med ruxolitinib inkluderar trombocytopeni, anemi, trötthet, diarré, dyspné, huvudvärk, yrsel och illamående.

Ruxolotinib har snabbgranskats i USA och har fått orphan drug-status. Utvärdering pågår även av EMA för användning inom EU.

Myeolofibros drabbar i Sverige runt 40 människor varje år. Vid myelofibros ses en kraftig ökning av mängden bindväv i benmärgsrummet som tränger ut benmärgscellerna och därmed ger minskat utrymme för blodbildningen. När produktionen av röda blodkroppar minskar i benmärgen, försöker kroppen kompensera detta genom att starta produktion av röda blodkroppar i mjälten och levern, som då tillväxer och blir förstorade. Mjälten växer också på grund av ökad bindvävsbildning.

Sjukdomen kännetecknas också av blodbrist, minskat antal vita blodkroppar och blodplättar, samt symtom som trötthet, magbesvär, buksmärta, mättnadskänsla, muskel- och skelettsmärta, klåda och nattliga svettningar.

Vi använder cookies för att ge dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. Mer information

Dina kakinställningar för denna webbplats är satt till "tillåt kakor" för att ge dig den bästa upplevelsen. Om du fortsätter använda webbplatsen utan att ändra dina inställningar för kakor eller om du klickar "Acceptera" nedan så samtycker du till detta.

Stäng