Första läkemedlet mot Hunters sjukdom

Hunters syndrom är en ovanlig och ärftlig bristsjukdom med svåra konsekvenser som  inte varit möjlig att behandla. I januari godkändes den första substitutionsterapin mot sjukdomen.Nedan presenterar vi nya godkända läkemedel.

26 feb 2007, kl 17:42
0


CANCER

Sprycel (dasatinib)
Företag: Bristol-Myers Squibb
Form: tablett
Indikation: Sprycel är godkänt för behandling av vuxna patienter med kronisk myeloisk leukemi (alla faser av sjukdomen) eller Philadelphiakromosom-positiv (Ph+) akut lymfatisk leukemi (ALL). Läkemedlet används när patienten är intolerant eller  resistent mot andra behandlingar, bland annat imatinib.
Kommentar: Den aktiva substansen, dasatinib, tillhör gruppen proteinkinashämmare, och verkar främst genom att hämma BCR-ABL-kinaset som produceras av leukemiceller och får dem att föröka sig okontrollerat. Därmed hjälper dasatinib till att kontrollera spridningen av leukemiceller.
Övrigt: Eftersom antalet patienter med dessa två former av leukemi är litet, fick Sprycel godkännande som särläkemedel.

DIABETES

Byetta (exenatid)
Företag: Eli Lilly
Form: förfyllda injektionspennor
Indikation: Byetta är godkänt för behandling av typ 2-diabetes i kombination med metformin och/eller sulfonureider hos patienter som inte erhållit tillräcklig glykemisk kontroll vid behandling med högsta tolererbara dos av dessa läkemedel.
Kommentar: Exenatid, det aktiva innehållsämnet i Byetta, är det första godkända läkemedlet av typen inkretinmimetika. Läkemedlet fungerar på samma sätt som inkretiner, kroppsegna hormoner som framställs i tarmkanalen, genom att öka utsöndringen av insulin som en reaktion på föda. Detta bidrar till att kontrollera blodsockernivåerna. Behandlingen kan även ha betacellsbevarande effekt.
Patienterna ska även fortsätta att följa sin diet och sitt träningsprogram.
Byetta ges med injektionspennan i låret, buken eller överarmen. Dagens första dos ska tas före frukost och den andra dosen inom en timme före kvällsmålet. Läkemedlet ska aldrig tas efter en måltid. Särskild försiktighet fordras om Byetta läggs till en sulfonureid då det finns risk för hypoglykemi. Denna risk föreligger inte om Byetta läggs till metformin.
Läkemedlets förmåga att fördröja magtömningen kan minska absorptionsgraden och absorptionshastigheten av oralt administrerade läkemedel, vilket är viktigt att tänka på vid samtidig behandling med orala läkemedel som kräver snabb absorption eller läkemedel med snävt terapeutiskt index.
Byetta ska inte ges till patienter med allvarliga njurproblem.

EPILEPSI

Diacomit (stiripentol)
Företag: Biocodex
Form: kapslar eller dospåsar för beredning av oral suspension
Indikation: Diacomit är godkänt för behandling av en mycket sällsynt typ av epilepsi som kallas ?allvarlig myoklon epilepsi i barndomen? (SMEI). Sjukdomen kallas även Dravets syndrom och drabbar små barn. Diacomit ges som tillägg till klobazam och valproat när dessa inte hjälpt tillräckligt, för behandling av generaliserade tonisk-kloniska anfall.
Kommentar: Verkningsmekanismen för stiripentol är inte helt klarlagd. Det kan verka genom att öka aktiviteten hos andra epilepsiläkemedel genom hämmad levermetabolism (hämning av olika CYP450 isoenzymer). Det är också tänkbart att stiripentol kan ha en egen antikonvulsiv effekt genom att öka nivåerna av gammaaminosmörsyra (GABA) i hjärnan.
Övrigt: Eftersom antalet patienter med SMEI är litet har Diacomit blivit godkänt som särläkemedel.


Inovelon (rufinamid)
Företag: Eisai
Form: filmdragerad tablett
Indikation: Inovelon är godkänt som tilläggsbehandling vid epileptiska anfall i samband med Lennox-Gastautsyndrom hos patienter 4 år och äldre.
Kommentar: Lennox-Gastaut-syndrom är sällsynt och en av de allvarligaste formerna av epilepsi hos barn. Sjukdomen omfattar flera olika typer av epileptiska anfall men också inlärningssvårigheter och utvecklingsstörning som kan försämras under sjukdomens gång av mycket frekventa anfall och huvudskador från fall.
Rufinamid verkar genom att påverka natriumkanalernas aktivitet och förlänger deras inaktiva tillstånd. Detta dämpar aktiviteten i hjärncellerna och hindrar spridningen av onormal elektrisk aktivitet. Därmed minskar risken för anfall.
Studier visar att tillägg av rufinamid minskar totala antalet anfall, och att anfallen minskar i svårighetsgrad jämfört med placebo.
Övrigt: Inovelon är godkänt i kategorin särläkemedel.

ÖGON

Lucentis (ranibizumab)

Företag: Novartis
Form: injektionsvätska för intravitreal injektion
Indikation: Lucentis är godkänt för behandling av neovaskulär (våt) åldersrelaterad makuladegeneration (AMD).
Kommentar: Ranibizumab är ett fragment av en monoklonal antikropp riktad mot human vaskulär endotelial tillväxtfaktor A (VEGF-A). VEGF-A förekommer i höga nivåer i ögonen hos patienter med sjukdomen. Genom att hämma bindningen till VEGF minskar ranibizumab nytillväxten av blodkärl och det vaskulära läckaget. Läs mer om läkemedlet på sidan 34.
Ranibizumab har tidigare förskrivits på licens, och Novartis har fått tillåtelse från Läkemedelsverket att fortsätta tillhandahålla utländska förpackningar i väntan på de nya svenska.

ÖVRIGT

Elaprase (idursulfas)

Företag: Shire Human Genetic Therapies
Form: infusion
Indikation: Elaprase är godkänt får långtidsbehandling av patienter med Hunters syndrom och ges som infusion en gång i veckan. Det har tidigare inte funnits någon behandling för sjukdomen.
Kommentar: Hunters syndrom kallas också mukopolysackaridos II och är en ovanlig och ärftlig sjukdom som främst drabbar pojkar och män. Patienter med Hunters syndrom producerar inte enzymet iduronat-2-sulfatas, ett enzym som är nödvändigt för att bryta ner glykosaminoglykaner. När glykosaminoglykanerna inte bryts ner ansamlas de så småningom i de flesta av kroppens organ och skadar dem.
Elaprase innehåller idursulfas, ett syntetiskt tillskott av enzymet patienter med Hunters syndrom saknar eller har brist på, vilket gör att sjukdomssymtomen förbättras eller kontrolleras.
I en studie på 96 pojkar/ män i åldern 5-31 år fick hälften Elaprase och hälften placebo. Efter ett år kunde de som fått aktiv behandling gå 43 meter på sex minuter, jämfört med dem som fått placebo som kunde gå åtta meter. Även lungfunktionen förbättrades. Att mäta gångförmåga och lungfunktion ger en uppfattning om läkemedlets totala effekt i kroppen.
Övrigt: Elaprase har blivit godkänt i kategorin särläkemedel.



NYTT RECEPTFRITT

Pronaxen (naproxen)
Företag: Orion Pharma
Form: tablett 250 mg
Pronaxen har blivit godkänt för receptfri försäljning för indikationen lätt till måttlig smärta, till exempel huvudvärk, tandvärk, muskel- och ledvärk, ryggvärk samt vid förkylningsfeber och menstruationssmärtor.
Den receptfria förpackningen gäller 20 st tabletter 250 mg.


 

Vi använder cookies för att ge dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. Mer information

Dina kakinställningar för denna webbplats är satt till "tillåt kakor" för att ge dig den bästa upplevelsen. Om du fortsätter använda webbplatsen utan att ändra dina inställningar för kakor eller om du klickar "Acceptera" nedan så samtycker du till detta.

Stäng