En ny läkemedelskandidat, ecopipam, har visat positiva resultat i en nyligen genomförd fas 3-studie för behandling av Tourettes syndrom. Läkemedlet minskade risken för återfall av tics avsevärt hos barn och ungdomar och tolererades generellt väl utan de vanliga biverkningarna hos nuvarande behandlingar.
Utmaningar med dagens mediciner mot Tourettes
Tourettes syndrom kännetecknas av ofrivilliga motoriska och vokala tics som ofta debuterar i barndomen. Även om beteendeterapi är förstahandsvalet, krävs ofta medicinering när ticsen blir funktionsnedsättande. Dagens godkända läkemedel kan dock orsaka problematiska biverkningar som viktökning, metabola förändringar och ofrivilliga rörelsestörningar, vilket ofta leder till att patienter avbryter behandlingen.
I studien, som publicerades i tidskriften JAMA Neurology, deltog 216 personer från 6 år och uppåt. Deltagarna fick först använda ecopipam under en tolveckorsperiod. De som svarade bra på behandlingen (minst 25 procents förbättring) lottades därefter till att antingen fortsätta med ecopipam eller byta till sockerpiller (placebo) i ytterligare 12 veckor.
Halverad risk för återfall med ecopipam
Resultaten visade att ecopipam fungerade betydligt bättre än placebo för att hålla ticsen under kontroll:
- Bland barn och ungdomar minskade ecopipam risken för återfall med 53 procent jämfört med placebo.
- Mer än hälften av de barn som fick ecopipam bibehöll sin förbättring under hela den 24 veckor långa studieperioden.
- Resultaten hos vuxna pekade i samma positiva riktning, även om gruppen var för liten för att ge statistiskt säkra svar.
En av de viktigaste upptäckterna var läkemedlets säkerhetsprofil. Till skillnad från många nuvarande mediciner sågs ingen kliniskt betydelsefull viktökning eller påverkan på ämnesomsättningen. Inga fall av läkemedelsorsakade rörelsestörningar rapporterades heller.
De vanligaste biverkningarna som observerades var relaterade till centrala nervsystemet, såsom sömnighet, huvudvärk. ångest och sömnlöshet.
Kan bli behandlingsalternativ för både barn och vuxna
Ecopipam skiljer sig från befintliga mediciner genom att det blockerar dopamin via D1-receptorn istället för den vanligare D2-receptorn. Forskarna bakom studien drar slutsatsen att ecopipam i framtiden kan bli ett värdefullt nytt behandlingsalternativ för både barn och vuxna med Tourettes syndrom.
