FDA har godkänt Rasonque, daraxonrasib, för behandling av vuxna med metastaserat pankreasadenokarcinom som tidigare fått minst en systemisk behandling eller inte är kandidater för systemisk kombinationsbehandling.
Det är den första godkända behandlingen i sitt slag. Daraxonrasib är en så kallad RAS-hämmare som riktar sig mot flera former av proteinet RAS, som spelar en central roll för tumörtillväxten vid de flesta fall av pankreasadenokarcinom.
RAS-mutationer har länge betraktats som svåra att angripa med läkemedel. Daraxonrasib är utvecklat för att hämma flera olika RAS-varianter och därmed slå bredare än läkemedel riktade mot en enskild mutation.
Nästan fördubblad medianöverlevnad
Godkännandet bygger på den randomiserade, öppna fas 3-studien RASolute 302 med 500 patienter med tidigare behandlat metastaserat pankreasadenokarcinom.
Patienterna som behandlades med daraxonrasib hade en medianöverlevnad på 13,2 månader, jämfört med 6,7 månader bland dem som fick standardbehandling med cytostatika.
Resultaten är särskilt betydelsefulla eftersom prognosen vid spridd bukspottkörtelcancer är mycket dålig och behandlingsalternativen efter att den första behandlingen slutat fungera är begränsade.
Pankreasadenokarcinom utgör omkring 90–95 procent av de cirka 67 000 nya fall av bukspottkörtelcancer som diagnostiseras årligen i USA. Trots att sjukdomen står för en relativt liten andel av alla cancerdiagnoser orsakar den en oproportionerligt stor andel av dödsfallen i cancer. Orsakerna är bland annat att sjukdomen ofta upptäcks sent och har ett aggressivt förlopp.
Granskas även i Europa
Daraxonrasib är också på väg genom den europeiska regulatoriska processen. EMA vetenskapliga kommitté CHMP har inlett en så kallad phased review, där data granskas stegvis innan en fullständig ansökan om marknadsgodkännande lämnas in.
Läkemedlet har valts ut för denna snabbare bedömning inom EMA Cancer Medicines Pathfinder och har också fått särläkemedelsstatus för behandling av bukspottkörtelcancer. Syftet med den stegvisa granskningen är att kunna korta tiden fram till ett regulatoriskt beslut.
Läs också:
