NT-rådet granskar nya underlag om behandlingen med tofersen under produktnamnet Qalsody mot ALS. Rådet, som är regionernas gemensamma organ för införande av nya terapier, ser därmed över om det finns skäl att ändra ett tidigare nej till att införa behandlingen i Sverige.
Detta framgår av en debattreplik i Dagens Nyheter där NT-rådets ordförande Åsa Derolf svarar på debattkritik från ALS-sjuka Anna Furbeck.
Riktad mot ärftlig ALS
EU-kommissionen godkände i fjol läkemedlet Qalsody (tofersen) under ”exceptionella omständigheter”. Detta innebär att man på grund av ett stort behov av ny behandling mot en svår sjukdom accepterar mindre data än normalt om läkemedlets effekt och säkerhet.
Läkemedelsmyndigheten EMA skriver i sin rekommendation om EU-godkännande att det finns mycket begränsade behandlingsmöjligheter för patienter med ALS. I en behandlingsstudie misslyckades visserligen företaget Biogen med att bevisa behandlingens effekt under 28 veckor, men EMA ansåg att det fanns andra mätresultat som tydde på att behandlingen kan bromsa sjukdomsprocessen.
Qalsody riktar sig mot en typ av ALS, amyotrofisk lateral skleros, som har en tydligt genetisk orsak. Dessa patienter har en mutation i en gen som heter SOD1 vilket ofta innebär ett aggressivt sjukdomsförlopp. Cirka två procent av ALS-drabbade har denna form. I Sverige finns ett 40-tal patienter i den grupp som behandlingen är godkänd för.
Ny chans för Qalsody mot ALS
I maj i år sa NT-rådet nej till att införa Qalsody i den svenska offentligt finansierade vården, vilket Läkemedelsvärlden rapporterade. NT-rådet ansåg att de vetenskapliga bevisen för att tofersen har effekt mot sjukdomen var för dåliga. Därför övervägde inte nyttan riskerna med behandlingen som dessutom är förenad med höga kostnader. Qalsody kostar drygt tre miljoner kronor per patient och år.
Beslutet har fått hård kritik från ALS-specialister i vården, patientföreningen Neuroförbundet och från patienter. Och nu verkar de ha fått visst genhör.
I debattrepliken framhåller Åsa Derolf att ”NT-rådets inställning har hela tiden varit att vi ska kunna omvärdera vårt beslut om det kommer nya data som tydligare visar på nyttan av läkemedlet”. Nu har rådet träffat Neuroförbundet och ALS-experter som presenterat nya underlag.
”Utifrån dem har vi fortsatt diskussionen och har ”öppnat ärendet” igen för att se över om vi ska revidera vårt beslut. Vi är inte klara med något beslut i den frågan, men arbetar vidare med det”, skriver Åsa Derolf.
