Nu blir även en tablett mot spinal muskelatrofi tillgänglig inom högkostnadsskyddet för läkemedel. Det framgår av ett beslut från Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, om läkemedlet Evrysdi (risdiplam) i tablettform.
Tillgång till behandling för vuxna
Tidigare i år meddelade TLV, som Läkemedelsvärlden rapporterade, att Evrysdi i form av pulver till en oral lösning ska ingå i subventionen. Subventionen gäller både barn och vuxna med spinal muskelatrofi, SMA, av typ 1, 2 och 3, men ej mot den mildare typ 4. Detta var första gången som en behandling mot SMA hos vuxna fick subvention.
Beslutet gjorde därmed att fler patienter med SMA fick tillgång till behandling.
Nu utvidgar TLV subventionen till att gälla samma läkemedel även i tablettform.
Tablett mot spinal muskelatrofi får ja
TLV har nu jämfört den orala lösningen med samma läkemedel som en tablett mot spinal muskelatrofi och kommit fram till att kostnadseffektiviteten är densamma. Därför ska även tabletten få subvention.
Spinala muskelatrofier är en grupp ärftliga sjukdomar, där nervcellerna i ryggmärgen som styr musklernas rörelser kontinuerligt bryts ned. Nedbrytningen leder till muskelsvaghet och muskelförtvining. SMA förekommer i olika typer där svårighetsgrad och prognos varierar.
De allvarligaste typerna är livshotande och även lindrigare former påverkar rörelseförmåga och andra funktioner.
Svår medfödd muskelsjukdom
SMA drabbar cirka 1 per 10 000 nyfödda barn. Sjukdomen orsakas av brist på ett protein som kallas SMN-protein (SMN=survival motor neuron) i kroppen.
Barnen har inga symtom när de föds men snart börjar muskelsvagheten att öka. Utan behandling kan de svårast sjuka barnen inte lära sig att sitta, stå eller gå och sjukdomen leder i de allvarligaste fallen till för tidig död.
Sedan 2023 ingår SMA i de ärftliga sjukdomar som nyfödda i Sverige screenas för.
Risdiplam, den aktiva substansen i Evrysdi, verkar genom att hjälpa kroppen att producera mer SMN-protein så att färre motoriska neuron förloras. Det förbättrar muskelfunktionen och bromsar sjukdomsutvecklingen.
Sidoöverenskommelse sänker priset
Läkemedelsföretaget Roche som marknadsför Evrysdi har sedan tidigare tecknat en sidoöverenskommelse om återbäring med regionerna. Sidoöverenskommelsen omfattar all försäljning inom läkemedelsförmånerna och innebär att kostnaderna för användning av Evrysdi minskar.
Överenskommelsen bidrar till TLV:s subventionsbeslut.
