Annons
Tag: Spinal muskelatrofi
NT-rådet: Avvakta med ny genterapi mot SMA
Genterapin Itvisma är godkänd i EU för personer från två års ålder med spinal muskelatrofi, SMA. Men svenska regioner bör vänta med att införa behandlingen tills TLV har gjort en hälsoekonomisk utvärdering, enligt...
Även tablett mot spinal muskelatrofi får subvention
TLV beslutar att läkemedlet Evrysdi ska ingå i högkostnadsskyddet även i tablettform.
Tvååring ännu frisk efter behandling i livmodern
Forskare i USA rapporterar om ett barn som framgångsrikt behandlades mot SMA redan i livmodern.
Stor fördel att hinna ge genterapin före symtom
Forskarna såg viktiga skillnader i effekt bland 343 barn som fick genterapin Zolgensma mot spinal muskelatrofi.
SMA-screening av alla nyfödda har startat
Den svåra ärftliga sjukdomen spinal muskelatrofi ingår sedan några dagar i det så kallade PKU-testet.
”Första patienten kan behandlas snart”
Barnneurologen Thomas Sejersen är glad över genterapin Zolgensma till små barn med spinal muskelatrofi, men efterlyser ytterligare förbättringar på området.
Svar om SMA-screening av nyfödda ännu inte klart
Ska nyfödda i Sverige screenas för sjukdomen spinal muskelatrofi, SMA? Svaret från Socialstyrelsen dröjer.
Ny terapi mot spinal muskelatrofi sätts på vänt
NT-rådet rekommenderar regionerna att avvakta med att använda en ny oral behandling mot spinal muskelatrofi.
Fortsatt goda resultat
för Spinraza
Även vid den näst svåraste formen av spinal muskelatrofi fungerar läkemedlet, visar en ny fas 3-studie.