Olezarsen (Tryngolza) är sedan tidigare godkänt inom EU för behandling av familjärt kylomikronemisyndrom (FCS), en mycket sällsynt ärftlig sjukdom som orsakar extremt höga triglyceridnivåer.
Läkemedlet tillhandahålls dock ännu inte på den svenska marknaden.
Nu har den europeiska läkemedelsmyndighetens vetenskapliga kommitté CHMP rekommenderat att indikationen utökas till vuxna med svår hypertriglyceridemi, närmare bestämt patienter med triglyceridnivåer på minst 10 mmol/l trots behandling med koståtgärder och andra blodfettssänkande läkemedel.
Den nya indikationen omfattar därmed en patientpopulation som är flera hundra gånger större än den ursprungliga.
Ungefär 0,1–0,2 procent av den vuxna befolkningen brukar uppskattas ha triglyceridnivåer över 10 mmol/l. En norsk populationsstudie med närmare 682 000 deltagare publicerad 2017 fann en prevalens på 0,13 procent. Med en svensk vuxenbefolkning på omkring 8,5 miljoner människor motsvarar detta drygt 11 000 personer i Sverige.
I två stora fas 3-studier minskade behandlingen triglyceridnivåerna kraftigt och förekomsten av akut bukspottkörtelinflammation med 85 procent. Akut pankreatit är en allvarlig komplikation vid mycket höga triglyceridnivåer.
Antisense-läkemedel
Bakom läkemedlet står amerikanska Ionis Pharmaceuticals, som utvecklat substansen, och svenska Sobi, som har rättigheterna att marknadsföra behandlingen i bland annat Europa.
Olezarsen har en helt annan verkningsmekanism än traditionella blodfettssänkande läkemedel. Substansen är en antisense-oligonukleotid, ASO, som binder till budbärar-RNA och minskar leverns produktion av proteinet apolipoprotein C-III (apoC-III).
Proteinet spelar en viktig roll i syntesen av triglycerider. När produktionen hämmas leder det till lägre triglyceridnivåer i blodet.
Behandlingen ges som en injektion under huden en gång i månaden.
Enligt Sobi väntas det slutliga godkännandet från EU-kommissionen under fjärde kvartalet 2026.
Konkurrens med billiga läkemedel
Vid svår hypertriglyceridemi används i dag främst fibrater, särskilt fenofibrat, ibland i kombination med omega-3-fettsyror.
Tryngolza skiljer sig från dessa behandlingar genom sin verkningsmekanism. I de två fas 3-studierna har läkemedlet dessutom inte bara sänkt triglyceridnivåerna kraftigt utan också minskat förekomsten av akut pankreatit. Fibrater är dock mycket billiga läkemedel, i Sverige kostar fenofibrat 50–75 kronor per månad vid normal underhållsdosering. Fibraterna är också relativt effektiva på att sänka triglyceridnivåerna.
