Trots svag effekt: Medel mot ALS inger förhoppningar

Riluzole är det första läkemedlet mot den obotliga nervsjukdomen ALS. De få studier som gjorts tyder på att medlet fördröjer sjukdomsförloppet. Men ännu finns inget läkemedel som botar ALS.

20 jul 2002, kl 16:16
0

Annons

Amyotrofisk lateralskleros, ALS, är en svår sjukdom som drabbar drygt 200 svenskar årligen. Något fler män än kvinnor får sjukdomen, som oftast debuterar i 60-årsåldern. Överlevnaden är ofta bara 3?5 år efter det att sjukdomen uppträtt.
Det finns ingen bot, men sedan förra året finns ett läkemedel som åtminstone tycks förhala naturalförloppet, riluzole (Rilutek, Rhône-Poulenc Rorer).
ALS är en kronisk sjukdom i ryggmärgens motoriska nervceller. Den leder till en tilltagande muskelsvaghet och förlamningar. När den drabbar hjärnstammen får patienten svårt att tala på grund av förlamningar i svalg, strupe och ansiktsmusklerna. I slutstadiet angrips andningsmuskulaturen.
Kunskapen om bakgrunden till sjukdomen är begränsad. Det finns tre teorier för närvarande. En av dem är ärftlighet.
? Det finns en ärftlig komponent. 5?10 procent av ALS-fallen tillhör denna grupp, säger Sebastian Conradi, docent och verksam på neurologkliniken, Karolinska sjukhuset i Stockholm.


Defekt gen hittad
Man har också hittat en gen som är inblandad, en gen som uttrycker SOD-1, enzymet superoxiddismutas. I försök med transgena möss som fått en muterad SOD-1-gen, utvecklades ALS.
Men denna genmutation är inte ensam orsak till ärftlig ALS. Hos enbart var femte patient med den ärftliga formen hittar man denna mutation. Det innebär att det finns åtminstone ännu en oupptäckt gen som orsakar ALS.
En andra teori är att ALS är en immunologisk sjukdom. Bland annat har man funnit antikroppar mot speciella kalciumjonkanaler i motoriska nervceller.
En tredje teori är den ?excitotoxiska?. Denna bygger på att patienter med sjukdomen har en för kraftig inverkan av glutamat på motoriska nervceller.
? Exempelvis riluzole ansluter till denna teori. Substansen anses minska avgivandet av glutamat, säger Sebastian Conradi.


Flera andra medel testas
Riluzole är hittills det enda läkemedlet som godkänts mot ALS. Men flera andra substanser är under utveckling. Bland annat finns tre som bygger på nervtillväxtfaktorer.
? För en av dessa, CNTF, har man inte lyckats visa någon effekt. Men två andra, BDNF och IGF-1, kan möjligen ha en effekt, säger Sebastian Conradi.
Bakom CNTF står Regeneron och Syntex. BDNF utvecklas av Amgen samt IGF-1 (Myotrophin) av Cephalon och Chiron Corporation.
En nackdel med dessa tre substanser är att de är peptider, varför de måste ges som injektioner ? injektioner som måste ges dagligen. Rilutek har fördelen att kunna tas som tablett.
Inom kort påbörjas en internationell studie av ytterligare ett medel som man hoppas ska vara verksamt mot ALS. Det är en 5 HT-receptorligand, SR 57746A, som utvecklas av Sanofi.


Tveksamhet om användning
Tidskriften Drug and Therapeutics Bulletin, DTB, som ges ut av brittiska Consumers Association, är tveksam till användning av riluzole, trots att medlet möjligen förlänger överlevnad och den respiratorfria tiden för patienter.
DTB anser att det inte finns några bevis att medlet förbättrar fysiska funktioner eller livskvaliteten. Det behövs ?mer övertygande data om riluzoles fördelar innan vi kan rekommendera användning. Det vore bättre att använda pengarna för att förbättra stödet till patienter och vårdare än till en dyrbar produkt med tveksamt kliniskt värde?, skriver tidskriften.
Sebastian Conradi är av en annan mening.
? Tidigare fick vi säga till en patient med nydiagnostiserad ALS att ?tyvärr är sjukdomen obotlig och vi har ingen behandling att erbjuda?. Även om effekten kanske inte är dramatisk så är det viktigt att kunna erbjuda en medicin som man vet kan ha effekt, säger han.
En förklaring till den statistiskt svaga effekten kan vara att olika grupper av patienter svarar helt olika på riluzole.
? En del av våra patienter visar märkbara effekter, att sjukdomen stabiliserats. Andra har ingen hjälp av medlet. Vi måste lära oss mer om vilka patienter som ska ha riluzole, säger Sebastia

Vi använder cookies för att ge dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. Mer information

Dina kakinställningar för denna webbplats är satt till "tillåt kakor" för att ge dig den bästa upplevelsen. Om du fortsätter använda webbplatsen utan att ändra dina inställningar för kakor eller om du klickar "Acceptera" nedan så samtycker du till detta.

Stäng