Sobi får USA-godkännande för ny antikropp

Gamifant är det första läkemedlet mot en sällsynt och livshotande hyperinflammation som främst drabbar barn.

21 Nov 2018, kl 09:56
0

Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har godkänt den humana monoklonala antikroppen Gamifant (emapalumab) för behandling av barn och vuxna med den mycket sällsynta, allvarliga sjukdomen primär hemofagocyterande lymfohistiocytos, HLH, när inte annan behandling fungerar. Läkemedlet utvecklades av det schweiziska bioteknikföretaget Novoimmune som i juli i år licensierade ut de globala rättigheterna till Swedish Orphan Biovitrum, Sobi, med huvudkontor i Stockholm.

Primär HLH är en snabbt fortskridande, ofta dödlig sjukdom. Den drabbar inte sällan barn och karaktäriseras av hyperinflammation. En kraftig överproduktion av gammainterferon driver immunsystemet till okontrollerad, hög aktivering som till slut orsakar organsvikt. Obehandlad primär HLH kan snabbt bli livshotande, med en medianöverlevnad på mindre än två månader.

Behandlingen går ut på att ta kontroll över inflammationen och förbereda för hematopoetisk stamcellstransplantation. Dagens standardbehandling före transplantation innehåller steroider och cytostatika. I och med godkännandet av Gamifant finns nu också ett läkemedel specifikt framtaget för behandling av primär HLH. Gamifant är en antikropp som ges som infusion och binder till och neutraliserar gammainterferon.

– Primär HLH är ett sällsynt och ovanligt tillstånd som vanligen drabbar barn och godkännandet fyller ett medicinskt behov för dessa patienter. FDA kommer att fortsätta att uppmuntra utveckling av behandlingar som ger patienter med sällsynta diagnoser meningsfulla behandlingsmöjligheter, sade Richard Pazdur vid FDA i ett pressmeddelande.

FDA:s godkännande baseras på en pivotal fas II/III-studie där effekten av Gamifant utvärderades hos 27 patienter med svårbehandlad primär HLH. Läkemedlet gavs inledningsvis tillsammans med en steroid, som kunde trappas ut under studien. 63 procent svarade på behandlingen med Gamifant och 70 procent av patienterna kunde gå vidare till en stamcellstransplantation.

De vanligaste biverkningarna var infektioner (56 procent), högt blodtryck (41 procent), reaktioner kopplade till själva infusionen (27 procent) samt feber (24 procent).

Gamifant granskades under “Priority Review” i USA och har även tilldelats särläkemedelsstatus, “Breakthrough Therapy Designation” samt “Rare Pediatric Disease Designation” av FDA.

Ansökan om EU-godkännande lämnades in till läkemedelsmyndigheten EMA i augusti 2018. EMA har tilldelat emapalumab särläkemedelsstatus och status för prioriterade läkemedel.