Många utmaningar vid utvecklingen av ATMP

Många utmaningar vid utvecklingen av ATMP

På ett digitalt seminarium under tisdagen diskuterades utvecklingen av avancerade cell- och genterapier.

24 feb 2021, kl 15:51
0

Höga kostnader, att det krävs lång uppföljning för att se effekten och att kunna bedöma vilket värde som finns för samhället. Det var några av de utmaningar som diskuterades på ett digitalt seminarium om nya avancerade terapier (ATMP) under tisdagen. Seminariet anordnades av Apotekarsocieteten och Läkemedelsvärlden.

Snabb utveckling av ATMP

ATMP står för Advanced therapy medicinal product och handlar om cell- och genterapier samt modifierade vävnadstekniska produkter. Det är ett område som utvecklas snabbt och allt fler avancerade terapier godkänns av läkemedelsmyndigheterna. Men efter godkännande är det fortfarande många steg kvar innan ATMP kan nå patienter. Myndigheter behöver besluta om huruvida den nya terapin, som vanligen är betydligt dyrare än konventionella läkemedel, ska subventioneras av samhället. Vården behöver också ta ställning till om de ska införa den nya behandlingen, exempelvis via nationella rekommendationer.

Vad som är den största utmaningen när det gäller ATMP hade de medverkade på seminariet flera åsikter om.

– Svårigheten är att bedöma och förstå det kliniska värdet. Vi ska inte tro att vi gör det vid tiden för godkännandet av läkemedlet. Det räcker inte med att väga nytta mot risk utan vi måste se till vad de här läkemedlen faktiskt gör för våra patienter och då krävs det en lång uppföljning, sa Tomas Salmonson, som tidigare under många år var ordförande för expertkommittén CHMP inom EU:s läkemedelsmyndighet EMA. Numera är Tomas Salmonson fristående konsult.

Han menade att det är relativt lätt för myndigheterna som ska besluta om godkännande, men att det är svårare för sjukvården och patienterna att fatta sina beslut.

Även Dag Larsson, ansvarig för policyfrågor på Läkemedelsindustriföreningen (Lif), lyfte fram utmaningar kopplade till värderingen av ATMP inför ett eventuellt införande i sjukvården.

– Man behöver ta reda på om det är värt pengarna i förhållande till vad man skulle ha gjort i andra fall. Ytterligare ett problem uppstår när det handlar om mjukare effekter än liv eller död, till exempel om det handlar att återfå syn eller att kunna gå istället för att vara rullstolsburen. Där har man uppenbara svårigheter i att fånga värdena och omsätta det. Det är värdefullt för patienterna, men hur mycket är det värt för samhället när det gäller kostnader, sa han.

För NT-rådet finns det ett antal utmaningar menade rådets ordförande Gerd Lärfars.

– Det finns en stor osäkerhet kring betalningsförmågan som vi måste hantera. Vi måste kunna se värdet i de här läkemedlen både i nutid och i framtiden och se att det finns ett värde för kommande terapier. Det grundläggande ligger i att vi måste se på våra resurser så att vi klarar av alla delarna på ett bra sätt, sa hon.

Höga kostnader

Under seminariet diskuterades prissättningen för ATMP och om dessa läkemedel måste vara så dyra.

– Det måste bottna i vad samhället tycker att det är värt att betala. Har man riktigt bra läkemedel så ger det en möjlighet att ta betalt, sa Dag Larsson.

Tomas Salmonson menade att det är svårt att sätta ett pris när man inte vet värdet och att man nog är beredd att betala mer om man vet att effekten av läkemedlet håller länge.

Enligt Gerd Lärfars är just osäkerheten om effekten ett problem för NT-rådet.

– Vi har en värdebaserad prissättning men problemet är att vi inte vet värdet och den långvariga effekten. Med den nuvarande prissättningen så är priset satt på att det finns en långvarig effekt. Den ekvationen går inte ihop.

Tomas Salmonson och Maria Palmetun Ekbäck, ordförande i läkemedelskommittén i Region Örebro, var överens om att man måste dela på bördan när det gäller kostnader för ATMP.

– Jag tror dock att vi att vi måste göra det på ett annat sätt än vad vi gör i dag. Mycket av forskningen som genererar de här nya läkemedlen är ju framtagna i akademien där samhället har varit med och betalat. Sedan går läkemedlet via industrin där det blir oerhört dyrt, och sedan kommer läkemedlet med stor osäkerhet ut i sjukvården som också måste följa upp och ta reda på bieffekten på patienterna. Där handlar det också om kostnader, sa Maria Palmetun Ekbäck.

– Jag anser att vinstkraven är för höga från industrin. De måste förstås gå med vinst men vi måste diskutera hur stor denna vinst ska vara. Vi måste ha en ökad transparens i kostnadsleden för att kunna få till det här på ett bra sätt, fortsatte hon.

Lisbeth Barkholt, Läkemedelsverket, svensk delegat i EMA-kommittén CAT, committee for advanced therapies, höll i början av seminariet en presentation där hon berättade om den så kallade PRIME-status som ett läkemedel kan få av EMA. Det innebär att utvecklingen kan påskyndas genom ett utökad stöd och prioritering från myndigheten.

– Vi som regulator behöver direkt när en utvecklare kommer in i PRIME betona att de måste de tänka på vad som händer efter de har fått godkännande. För den bördan är stor och tidskrävande, sa hon.

Diskussionen om ATMP hade kunnat fortsätta mycket längre än den en och en halv timme som detta seminarium varade. Utmaningarna och frågorna är fortfarande många och för att diskutera utvecklingen av ATMP ännu mer kommer Apotekarsocieteten och Läkemedelsvärlden att anordna ytterligare ett seminarium. Det seminariet, som också kommer att vara digitalt, äger rum den 13 april.

Gårdagens seminarium kommer att gå att se på Apotekarsocietetens hemsida i efterhand. 

ATMP

ATMP är läkemedel för avancerad terapi som kan vara antingen:

  • Läkemedel för genterapi som innebär att man tillför en frisk genkomponent för att ersätta en avsaknad eller felaktig gen.
  • Läkemedel för somatisk cellterapi som är en behandling med bearbetade celler (ej könsceller) som kan komma antingen från patientens egen kropp eller från en donator.
  • En vävnadsteknisk produkt som används för återställning eller ersättning av mänsklig vävnad. De kan innehålla bearbetade celler eller vävnader.

Sedan 2009 har 28 ansökningar om godkännande av ATMP i EU. I december 2020 fanns 16 godkända läkemedel.

2016 antogs det nya förfarandet PRIME, priority medicines. Ett läkemedel kan få PRIME-status om det anses kunna erbjuda förbättringar till dagens behandlingar. Det innebär att utvecklingen av läkemedlet kan påskyndas genom att tillverkaren får ett utökad stöd och råd från den europeiska läkemedelsmyndighetens EMA.

Källa: Presentation av Lisbeth Barkholt.

Föregående artikel Ovisst om fortsatt finansiering av Hope
Nästa artikel Hon blir tf förbundsdirektör i farmaceuternas fack

Vi använder cookies för att ge dig den bästa upplevelsen på vår webbplats. Mer information

Dina kakinställningar för denna webbplats är satt till "tillåt kakor" för att ge dig den bästa upplevelsen. Om du fortsätter använda webbplatsen utan att ändra dina inställningar för kakor eller om du klickar "Acceptera" nedan så samtycker du till detta.

Stäng