Efter att tidigare ha nekat svenska ALS-patienter behandling med Qalsody, som godkändes av EU i maj 2024, har NT-rådet nu svängt. Medicinen rekommenderas numera för vissa patienter med en specifik mutation i SOD1-genen, under förutsättning att de uppfyller särskilda villkor.
Peter Andersen, professor och överläkare i Umeå med över 30 års erfarenhet av SOD1-forskning, uttrycker i Läkartidningen stor oro över hur dessa kriterier utformats. Trots att han själv skickat in detaljerade förslag på nordiska start- och stoppkriterier till NT-rådet, menar han att rådet har gjort ändringar som är problematiska.
– Nu är jag rädd för att man kommer att behandla fel patienter, de som inte har effekt av medicinen. De som har tagit fram kriterierna har inte läst på, säger Andersen till Läkartidningen.
Kritiserar brister i mätmetoder och skalor
Andersen lyfter särskilt fram tre punkter där han anser att kriterierna brister:
- Biomarkörer (NfL): NT-rådet kräver att värdet av skademarkören neurofilament light (NfL) ska vara minst dubbelt så högt som referensvärdet för att behandling ska påbörjas. Andersen menar att detta bygger på ett missförstånd då NfL-värden kan variera kraftigt och till och med vara normala vid mättillfället, särskilt hos patienter där sjukdomen börjar i andningsmuskulaturen.
- Andningshjälp: Han vänder sig mot kriterier som rör ventilatorbehandling och hänvisar till studier där patienter faktiskt kunnat minska sitt behov av andningshjälp efter behandling med tofersen.
- Funktionsskalan ALSFRS-R: Andersen kritiserar hur man planerar att använda funktionsskalan ALSFRS-R för att bedöma sjukdomsutvecklingen. Han menar att NT-rådet brister i förståelsen för hur skalan ska tolkas och påpekar att en felbedömning på endast två poäng kan bli avgörande för om en patient får behålla sin behandling eller inte.
Enligt Andersen krävs det en djupare förståelse för sjukdomens komplexitet för att avgöra vem som har nytta av läkemedlet, och han efterlyser mer precisa mätmetoder än de som nu föreslagits.
