Lojuxta (lomitapid) är sedan 2013 EU-godkänt för behandling av den ärftliga sjukdomen homozygot familjär hyperkolesterolemi, HoFH. Denna sjukdom medför extremt höga nivåer av LDL-kolesterol i blodet och därmed en hög risk för hjärt-kärlsjukdom redan tidigt i livet. Utan behandling lever personer med HoFH sällan längre än till 30-årsåldern.
Från och med den 1 november ingår Lojuxta i den svenska läkemedelsförmånen. Det innebär att de mellan 14 och 29 personer med sjukdomen som enligt Tandvårds- och läkemedelsförmånsverkets bedömning finns i vårt land nu får tillgång till läkemedlet inom högkostnadsskyddet.
Det här är möjligt tack vare att Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, i detta fall har tillämpat ett nytt arbetssätt som syftar till att stärka tillgången till behandlingar mot sällsynta sjukdomar. TLV har regeringens uppdrag att göra just detta och presenterade det nya arbetssättet i en rapport i början av året. De nya principerna öppnar för en generösare bedömning när det gäller ytterst sällsynta sjukdomar och mycket små patientgrupper.
Lojuxta sänker hjärt-kärlriskerna
Lojuxta är det första läkemedel som TLV har bedömt uppfyller de nya kriterier som myndigheten har utvecklat. I dessa ingår att det ska handla om en behandling som ger meningsfull klinisk effekt mot en mycket allvarlig sjukdom. Kliniska studier visar att tillägg av Lojuxta till standardbehandling med fettsnål kost och andra blodfettsänkare sänker LDL-kolesterolet ytterligare.
Det minskar risken för hjärt-kärlsjukdom och död och beräknas kunna ge i genomsnitt 1,72 extra så kallade kvalitetsjusterade levnadsår. Genom prisförhandlingar med företaget Chiesi som marknadsför läkemedlet har regionerna kunnat göra så kallade sidoöverenskommelser. Dessa innebär en prissänkning i form av återbäring.
”Mycket glädjande”
Med denna hemliga rabatt blir kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår enligt TLV 2,5 miljoner kronor. Det är en mer än dubbelt så hög kostnad som myndigheten normalt brukar acceptera. Men genom att använda sitt nya arbetssätt kommer TLV ändå fram till att det är rimligt att subventionera Lojuxta.
– Detta är det första läkemedel som inkluderas i läkemedelsförmånerna efter att vi har börjat tillämpa vårt utvecklade arbetssätt. Det är mycket glädjande att Lojuxta nu kan göras tillgängligt för patienter i Sverige, säger Agneta Karlsson, generaldirektör på TLV, i ett pressmeddelande.
Tillräckligt sällsynt
Med det nya arbetssättet tar TLV hänsyn till att graden av sällsynthet hos sjukdomen påverkar läkemedelsföretagets möjligheter att få intäkter som både täcker utvecklingskostnader och ger vinst. TLV tar då hänsyn till både antalet patienter i Sverige som har tillståndet under ett år (1-årsprevalens) och antalet nya patienter som tillkommer varje år (incidens).
Utifrån dessa mått bedömer TLV att HoFH är ”tillräckligt sällsynt för att det ska motivera en högre kostnad i relation till nyttan än för andra läkemedel vid hälsotillstånd med mycket hög svårighetsgrad”.
