Den europeiska läkemedelsmyndigheten Emas vetenskapliga kommitté CHMP har gett ett positivt utlåtande för Tepezza (teprotumumab).
Tepezza är det första läkemedlet som riktar sig till vuxna patienter med måttlig till svår Graves oftalmopati. Sjukdomen kallas även endokrin oftalmopati eller tyreoideaassocierad oftalmopati, TAO.
Graves oftalmopati är en sällsynt autoimmun sjukdom där kroppens immunförsvar angriper vävnaderna bakom ögonen, vilket kan leda till inflammation och svullnad. Sjukdomen är starkt kopplad till Graves sjukdom, en form av överaktiv sköldkörtelsjukdom som också kallas hypertyreos.
CHMP:s rekommendation markerar ett möjligt genombrott för en patientgrupp som tidigare haft mycket begränsade behandlingsalternativ.
Kan orsaka blindhet
Graves oftalmopati leder till inflammation i vävnaderna runt ögonen. Vanliga symtom är utstående ögon, rodnad, smärta, dubbelseende och tillbakadragna ögonlock.
I svåra fall kan sjukdomen orsaka permanent synnedsättning och ansiktsdeformitet. Hittills har behandlingen främst bestått av kortikosteroider och ibland rekonstruktiv kirurgi.
Minskar svullnad och inflammation
Tepezza, som är utvecklat av läkemedelsbolaget Amgen, är en monoklonal antikropp. Läkemedlet verkar genom att blockera den autoimmuna aktiveringen av orbitala fibroblaster – celler i ögonhålan som spelar en central roll i sjukdomen.
Patienter får läkemedlet som dropp var tredje vecka under totalt åtta tillfällen.
För att utvärdera effekten har forskare dokumenterat resultaten i tre randomiserade, placebokontrollerade studier med totalt 225 patienter med aktiv sjukdom samt 62 patienter med kronisk sjukdom.
Efter 24 veckors behandling visade resultaten en signifikant minskning av ögonens utstående, så kallad proptos. I genomsnitt minskade proptosen med mellan 2 och 2,3 millimeter hos patienter med aktiv sjukdom. Hos patienter med kronisk sjukdom var minskningen i proptos mindre, under 1,5 millimeter, men ändå kliniskt relevant.
Utöver dessa fynd visade forskningen också att inflammationen förbättrades signifikant jämfört med placebo.
Risker med Tepezza
De vanligaste biverkningarna var muskelsammandragningar, diarré, håravfall, högt blodsocker, trötthet, illamående och huvudvärk.
Allvarliga biverkningar inkluderar hörselnedsättning, som i vissa fall har varit permanent.
Dessutom har prekliniska studier visat att läkemedlet kan innebära risker för fosterutvecklingen, och ytterligare riskminimeringsåtgärder planeras.
Nu ska EU-kommissionen besluta
CHMP:s positiva yttrande är ett avgörande steg mot ett EU-gemensamt godkännande, men det slutgiltiga beslutet fattas av EU-kommissionen.
Därefter kommer nationella förhandlingar om pris och subvention att ske i varje medlemsland.
Om kommissionen går på CHMP:s linje blir Tepezza det första specifika läkemedlet i EU för behandling av Graves oftalmopati, som hittills saknat riktad läkemedelsterapi.
Nationellt ordnat införande i Sverige
Svenska NT-rådet bestämde i slutet av förra året att Tepezza ska omfattas av nationell samverkan. Detta innebär att läkemedlet ingår i processen för nationellt ordnat införande.
Rådet grundar beslutet på Tepezzas status som det första immunmodulerande läkemedlet för behandling av Graves oftalmopati.
Samtidigt finns det risk för biverkningar såsom hörselpåverkan och högt blodsocker vilket kräver särskild uppmärksamhet, skriver NT-rådet.
En komplett behandlingsserie med åtta infusioner beräknas kosta cirka 4,2 miljoner kronor för en patient som väger 75 kilo. NT-rådet har beställt en hälsoekonomisk bedömning av Tepezza från Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV. Efter denna bedömning gör rådet en sammanvägd analys och kommer med en rekommendation till regionerna om hur läkemedlet ska användas.
I väntan på den hälsoekonomiska bedömningen rekommenderar NT-rådet regionerna att avvakta med användning av Tepezza.
