Kaftrio (elexakaftor/tezakaftor/ivakaftor) är en terapi mot cystisk fibros som haft revolutionerande betydelse för barn med den svåra ärftliga sjukdomen och deras familjer. Den dagliga tablettbehandlingen återställer till stor del normal funktion i slembildande körtlar, den funktion som sjukdomsmutationen förstör.
Resultatet blir högre livskvalitet och längre överlevnad.
Nu får tre forskare som spelat avgörande roller i utvecklingen av trippelterapin mot cystisk fibros det prestigefyllda Laskerpriset i kategorin klinisk forskning. Ett pris vars officiella namn är Lasker DeBakey clinical medical research award.
Trio delar på priset
År 2025 går detta pris till forskarna Michael J. Welsh vid University of Iowa samt Jesús González och Paul A. Negulescu. De två senare har varit respektive är fortfarande verksamma vid läkemedelsföretaget Vertex pharmaceuticals som marknadsför läkemedlet.
Enligt juryns motivering får de tre priset ”för sina avgörande roller i utvecklingen av en banbrytande behandling för cystisk fibros – en trippelterapi som räddar livet på personer med denna dödliga, ärftliga sjukdom”.
Trion får dela på prissumman på 250 000 dollar.
Ökar livskvalitet och livslängd
Cystisk fibros beror på olika mutationer i genen för proteinet CFTR. Mutationerna får kroppens slembildande körtlar att producera ett segt, dåligt fungerande slem. Detta leder till allvarliga och ökande symtom från främst andningsvägarna och matsmältningsapparaten.
Utan effektiv behandling är livslängden för personer med cystisk fibros i median 50 år. Kaftrio och andra närbesläktade behandlingar är nu dock på väg att öka livslängden påtagligt.
Trippelterapin förbättrar funktionen av det defekta jonkanalsproteinet CFTR och gör att mer av proteinet transporteras till cellmembranet. Det förbättrar bland annat lungfunktionen avsevärt och ger en drastiskt ökad livskvalitet, inte minst på grund av att patienter slipper timslånga behandlingar för att rensa lungorna från segt slem.
I Sverige har cirka 700 personer sjukdomen. Kaftrio ingår, som Läkemedelsvärlden rapporterat, i läkemedelsförmånen sedan 2022. Ett beslut som föregicks av utdragna utredningar och diskussioner på grund av läkemedlet pris som då officiellt låg på 2,4 miljoner kronor per patient och år.
