Som Läkemedelsvärlden tidigare rapporterat har det två gånger blivit nej för det ursprungligen svenskutvecklade Alzheimerläkemedlet Leqembi i Australien. Men nu meddelar Australiens läkemedelsmyndighet, Therapeutic goods administration (TGA), att myndigheten till slut har godkänt Leqembi (lekanemab).
Det australiska godkännandet gäller behandling av vuxna patienter med diagnostiserad mild kognitiv svikt eller mild demens till följd av Alzheimers sjukdom. Det gäller enbart patienter som helt saknar genen apolipoprotein E ε4, ApoE ε4, eller bara har en kopia av genen.
Begärde särskild granskning
Precis som i bland annat EU innefattar godkännandet alltså inte personer med dubbel uppsättning av ApoE ε4. Förklaringen är att det är denna grupp som har störst risk för hjärnbiverkningen Aria (amyloid related imaging abnormalities), svullnad och/eller blödningar i hjärnan.
TGA avslog två gånger det japanska läkemedelsföretaget Eisais ansökande om godkännande av Leqembi i Australien. Bedömningen bakom dessa beslut var att det saknades stöd i studierna för en positiv nytta-risk-balans för alla patienter utom den lilla grupp som helt saknar ApoE ε4-genen.
Efter detta begärde Eisai i mars 2025 en granskning hos granskningsnämnden Administrative review tribunal. Under granskningsprocessen har Eisai lämnat in nya data som fokuserade på säkerheten för patienter med enkel genuppsättning.
Förespråkar individuella avvägningar
Diskussionerna under denna process ledde till att TGA nu godkänner Leqembi i Australien. I utvärderingsrapporten bakom godkännandet skriver TGA att läkemedlets bromseffekt på sjukdom är måttlig, men sannolikt kan kännas meningsfull för många patienter.
TGA skriver också att behandlingen och den noggranna uppföljning som rekommenderas av säkerhetsskäl kommer att vara krävande för patienten. Detta gäller särskilt under de första månaderna.
Myndigheten bedömer att en del patienter kommer att tycka att behandlingen är alltför betungande eller riskabel, medan andra accepterar nackdelarna för att kunna fördröja sjukdomsutvecklingen. Därför behöver patienter, läkare och anhöriga väga fördelar mot risker i varje enskilt fall.
