Att lära sig använda redan godkända läkemedel på nya sätt, så kallad ”repurposing”, kan vara ett smart sätt att få fram effektiva behandlingar för patientgrupper där behandlingsmöjligheterna är små eller helt saknas. Det var tanken bakom ett pilotprojekt som EU:s läkemedelsmyndighet EMA startade 2021 och nyligen slutredovisade i en rapport.
I projektet testade nationella läkemedelsmyndigheter, bland andra svenska Läkemedelsverket, ett förslag till särskilt ramverk för att underlätta för akademiska forskare och ideella aktörer att genomföra repurposing.
Det föreslagna ramverket ska göra att de får nödvändig vetenskaplig rådgivning av myndigheterna och främja samarbetet med läkemedelsföretagen. Detta för att intressera dem för att söka utökat godkännande baserat på data som projekten för repurposing tar fram.
Många utmaningar för repurposing
Just att intressera industrin för att utöka sina godkännanden visade sig under pilotprojektet vara en utmaning, något som rapporten lyfter fram. Nio utvecklingsprojekt som gäller behandlingar mot sällsynta sjukdomar och/eller för små patientgrupper ingick. Hittills har ett av dem lett till ett godkännande, men sju av utvecklingsprojekten fortsätter.
Den främsta slutsatsen av pilotprojektet är att det är viktigt att det finns en etablerad stödstruktur och anpassade regler för att underlätta repurposing. Rapporten framhåller att förslaget till ny läkemedelslagstiftning i EU (som fortfarande är under förhandling) innehåller nya rättsliga åtgärder för att stödja repurposing.
Barncancerfonden välkomnar
Barncancer är ett av de områden där det ofta saknas godkända behandlingar och där små patientgrupper kan minska företagens intresse för att exempelvis göra de satsningar som krävs för att utöka godkännandena av vuxenläkemedel till barn.
Barncancerfonden välkomnar därför i ett pressmeddelande EMA-rapportens slutsatser.
– EMA:s rapport visar att vi kan öppna fler vägar in i systemet för att få läkemedel godkända vilket skulle ha stor betydelse för små patientgrupper drabbade av ovanliga sjukdomar. Det handlar inte om att tumma på säkerheten utan om att hitta smartare och mer ändamålsenliga regulatoriska vägar för att öka tillgången till behandling, säger Kerstin Sollerbrant, senior forskningsexpert på Barncancerfonden.
Efterlyser anpassat regelverk
Barncancerfonden har under flera år lyft att det behövs nya regulatoriska vägar för att forskning på redan godkända läkemedel ska kunna leda till att produkten används på ett nytt sätt, för en helt annan sjukdom eller patientgrupp.
– Uppskattningar visar att nära hälften av de läkemedel som idag används inom barnonkologin inte är utprovade och anpassade till barn. I många fall används läkemedel som tagits fram för vuxna, i doser som anpassats utifrån klinisk erfarenhet. Det är inte etiskt eller moraliskt försvarbart, säger Kerstin Sollerbrant.
– Att öppna upp för repurposing är ett sätt att snabba på utvecklingen där vi vill se fler behandlingar godkända och utprovade för barn med cancer. EMA:s rapport visar att det fungerar – nu behöver vi ett regelverk som gör det möjligt i större skala.
