Salbutamol är ett gammalt och billigt läkemedel som har använts mot astma i decennier. Det tillhör gruppen beta-2-agonister och verkar genom att stimulera beta-2-receptorer.
Nu tyder en mindre, prövarinitierad studie från forskare vid Göteborgs universitet på att substansen också kan ha positiva effekter vid kongenitala myopatier, en grupp sällsynta, medfödda muskelsjukdomar. I forskarnas studie förbättrades både motorik och muskelstyrka hos barn som behandlades med läkemedlet.
Kongenitala myopatier orsakar muskelsvaghet som bland annat kan påverka förmågan att gå, resa sig och använda armar och händer. I svårare fall påverkas även andningsmuskulaturen. I dag saknas etablerad läkemedelsbehandling mot sjukdomarna.
Vid astma används salbutamol framför allt som inhalation för att vidga luftrören. Det är när substansen ges peroralt, som gjorts i studien, som den kan antas kunna påverka skelettmuskulaturen och stimulera uppbyggnaden av muskelprotein.
Förbättrad motorisk funktion och greppstyrka
I den svenska randomiserade cross-over studien, som publicerats i tidskriften Lancet eClinicalMedicine, deltog 18 barn och ungdomar mellan 6 och 16 år som hade genetiskt bekräftad kongenital myopati.
De 18 lottades till att antingen få systemiskt salbutamol som tillägg till sin vanliga behandling eller enbart standardbehandling under 24 veckor. Därefter bytte grupperna behandling, vilket innebar att deltagarna kunde jämföras med sig själva.
Resultaten visade att den motoriska funktionen förbättrades under behandlingen med salbutamol. På den standardiserade skattningsskalan MFM-32 var resultatet i genomsnitt 3,61 poäng bättre än under perioden med enbart standardbehandling.
Även greppstyrkan förbättrades, med motsvarande omkring 1,5 kilo i den dominanta handen. Forskarna såg dessutom en förbättring av lungfunktionen.
Barn orkade läxor och aktiviteter
Enligt forskarna tolererades behandlingen väl och inga allvarliga biverkningar rapporterades.
– Bara det här med att de blev piggare, orkade en hel dag i skolan och sedan aktiviteter och läxor utan att bli helt slut och börja gråta, det var väldigt viktigt för de här barnen, säger Eva Michael, doktorand vid Göteborgs universitet och specialistläkare på Drottning Silvias barnsjukhus, i ett pressmeddelande.
Forskarna ser resultaten som lovande, men understryker att studien är liten och att effekterna behöver bekräftas i större och längre studier.
Tablettberedning är avregistrerad
I studien gavs salbutamol i tablettform i styrkan 2 milligram tre gånger dagligen. Läkemedlet har använts mot astma och KOL i decennier med varunamnet Ventoline, främst i inhalerad form. I Sverige fanns tidigare en godkänd tablettberedning, men den avregistrerades 2013.
