Ojemda (tovorafenib) är en ny behandling mot hjärntumören låggradigt gliom hos barn. På inrådan av expertkommittén CHMP rekommenderar EU:s läkemedelsmyndighet EMA nu att läkemedlet godkänns för patienter från sex månaders ålder. EMA rekommenderar ett villkorat godkännande där villkoret är att företaget bekräftar effekt och säkerhet genom resultaten från en pågående randomiserad, kontrollerad fas III-studie.
Ojemda nytt alternativ
Låggradigt gliom är den vanligaste hjärntumören hos barn. Även om överlevnaden generellt är hög så drabbas många patienter av allvarliga långsiktiga komplikationer. Det kan vara komplikationer som påverkar syn, rörelseförmåga, inlärning och övergripande utveckling.
Dagens behandlingsalternativ är kirurgi och cytostatika. Cytostatika kan vara effektiva för vissa patienter men ofta är nyttan begränsad och behandlingen kan ge betydande biverkningar.
Ojemda är en ny målinriktad oral behandling som ges en gång i veckan. Läkemedlet kan användas när tumören har vissa förändringar i en gen som förkortas BRAF. Det rekommenderade godkännandet gäller patienter vars sjukdom har förvärrats trots tidigare läkemedelsbehandling.
Krymper tumören
Den aktiva substansen i Ojemda, tovorafenib, verkar genom att blockera proteiner som är involverade i tumörtillväxt. Genom att rikta in sig på dessa proteiner bidrar tovorafenib till att bromsa eller stoppa de signaler som gör att tumörceller med vissa förändringar i BRAF-genen växer och förökar sig.
EMA:s rekommendation baseras på data från en öppen, ej kontrollerad fas II-studie med 77 patienter med pediatriskt låggradigt gliom. Fyrtio patienter (52,6 procent) uppnådde någon form av behandlingssvar vid behandling med Ojemda en gång i veckan, och behandlingssvaret varade i genomsnitt i 18 månader.
Tumören försvann inte helt hos någon av patienterna, men hos 29 minskade tumören med minst 50 procent i storlek och inga nya förändringar uppstod. Hos ytterligare 11 krympte tumören något mindre.
EU-gemensam utvärdering
De vanligaste biverkningarna som rapporterats med Ojemda innefattar förändrad hårfärg, förhöjda nivåer av kreatinfosfokinas (ett enzym som frisätts i blodet vid muskelskada), trötthet, anemi, kräkningar, låga fosfatnivåer i blodet, huvudvärk, hudutslag, feber, tillväxthämning och torr hud.
Om EU-kommissionen godkänner läkemedlet är det upp till medlemsländerna att besluta om eventuellt införande. Men varje land ska inte utvärdera läkemedlet på egen hand eftersom Ojemda omfattas av EU:s förordning om hälsoteknikbedömning (HTA). I stället gör länderna en gemensam bedömning.