NT-rådet avråder regionerna från behandling med Qualsody (tofersen) vid den dödliga nervsjukdomen amyotrofisk lateral skleros, ALS.
Effekten är osäker, kostnaden hög och läkemedlet ger ofta biverkningar, även allvarliga sådana.
Beslutet får kritik av både läkare och patientförening.
Ema har godkänt tofersen
Tofersen är en ny terapi mot en ovanlig form av ALS. Behandlingen riktar sig till en liten grupp patienter med ALS som har mutation i SOD1-genen, vilket är förknippat med ett snabbt sjukdomsförlopp.
Europeiska läkemedelsverket EMA godkände tofersen, som marknadsförs under namnet Qualsody, under förra året, vilket Läkemedelsvärlden tidigare rapporterade.
Läkemedlet godkändes under ”exceptionella omständigheter” på grund av sjukdomens sällsynthet och begränsad tillgång till omfattande data.
Omkring 700 personer har ALS i Sverige. Ungefär 40 har den aktuella mutationen och 25 av dem skulle kunna vara aktuella för behandling med tofersen.
NT-rådet avråder från tofersen
Nu avråder NT-rådet regionerna från att använda tofersen vid behandling av patienter med ALS och SOD1-mutation.
Den främsta anledningen till att NT-rådet säger nej är att det saknas tillräcklig dokumentation som visar att behandlingen ger en tydlig nytta för patienterna.
– Det finns ett stort behov av effektiva läkemedel för behandling av ALS och det har funnits stora förhoppningar om att Qalsody skulle kunna bromsa sjukdomsförloppet hos patienter med den här specifika mutationen, men i de studier som företaget hittills har genomfört har man inte kunnat visa att Qalsody ger nytta för patienterna, säger Åsa Derolf, ordförande för NT-rådet, i ett pressmeddelande.
Tofersen gav ingen visad effekt
Sjukvården ger tofersen som en injektion i nedre delen av ryggen, direkt in i ryggmärgsvätskan, en gång i månaden. Behandlingskostnaden är cirka 3,4 miljoner kronor per patient och år.
NT-rådet anser att bevisläget är för svagt och pekar på att den centrala studien har flera begränsningar. Studien är liten, patientgruppen heterogen och uppföljningstiden kort.
Studien omfattade 108 patienter med olika SOD1-mutationer och därmed olika snabb förväntad sjukdomsprogress. Forskarna slumpade patienterna till behandling med endera tofersen eller med placebo.
Efter 28 veckor kunde det inte visas någon signifikant skillnad i funktionsförmåga mellan patienter som fått verksam behandling och de som fått placebo.
NT-rådet anser därför att det inte går att bedöma varken nytta eller kostnadseffektivitet på ett tillförlitligt sätt. Biverkningar var också vanligare bland patienterna som fick tofersen. Det handlar om inflammation i ryggmärg, nervrötter och hjärnhinnor samt förhöjt tryck i huvudet.
Om företaget publicerar mer data från studier kommer NT-rådet att göra en ny värdering av läkemedlet.
Läkare kritiserar beslutet
Peter Andersen, professor och överläkare i neurologi på Norrlands universitetssjukhus i Umeå, är kritisk till NT-rådets beslut.
– Patienter kommer att dö. Men jag är inte förvånad. Vi hade väntat oss det här, säger han till Läkartidningen.
Han tycker att det finns övertygande evidens för att behandlingen har effekt och ser den som ett genombrott. Exempelvis i Tyskland och Belgien har man goda erfarenheter av behandlingen. Enligt Peter Andersen stoppar behandlingen sjukdomen hos flertalet patienter. Han berättar för Läkartidningen om en svensk patient som fått behandlingen och som vars sjukdomsförlopp hejdats.
En del svenska patienter, som har ekonomiska möjligheter, betalar själva för att få behandling med tofersen utomlands.
– Sjukvården blir extremt orättvis, säger Peter Andersen.
Oroväckande tycker Neuroförbundet
Även Neuroförbundet är kritiska till NT-rådets avrådan.
– Vi känner starkt med alla berörda som har haft höga förhoppningar om detta läkemedel. Att ekonomiska argument ligger till grund för beslutet är en oroväckande utveckling, säger förbundsordförande Lise Lidbäck i ett pressmeddelande.
