Kan behandling med en näsdroppar med stamceller läka hjärnskador hos spädbarn som drabbats av syrebrist i samband med födseln? Det hoppas forskare i Nederländerna som såg lovande resultat vid en första säkerhetsstudie av tio barn. Nu går de vidare med en större studie.
Testar näsdroppar med stamceller
Syrebrist i samband med födseln kan orsaka hjärnskador hos spädbarn. Det kan leda till allvarliga och i värsta fall livslånga konsekvenser som cerebral pares (CP), andra motoriska funktionsstörningar och synproblem.
Forskare vid universitetssjukhuset i nederländska Utrecht söker tillsammans med kollegor vid andra centra i landet ett sätt att motverka detta. Forskarna har därför utvecklat näsdroppar med stamceller. Näsdropparna innehåller mesenkymala (har förmåga att vidareutvecklas till många olika celltyper) stamceller från donatorer.
Djurstudier har visat att behandling med sådana stamceller kan nå hjärnan och minska hjärnskador som uppstått på grund av syrebrist. Nu undersöker forskarna om detta även kan hjälpa barn som av olika orsaker fått syrebrist i samband med förlossningen.
Inga biverkningar
Den första kliniska säkerhetsstudien av tio barn har nu publicerats i tidskriften Stroke. Barnen hade alla drabbats av så kallad perinatal stroke, en stroke precis före, under eller omedelbart efter födseln. En sådan kan på grund av syrebrist leda till tidig hjärnskada och allvarliga neurologiska problem.
Barnen i studien fick en engångsdos med näsdroppar med mesenkymala stamceller inom en vecka efter födseln. Forskarna följde sedan deras utveckling under två år.
Huvudsyftet med fas I-studien var att studera om terapin var säker och resultatet tyder på en god säkerhetsprofil. Inget av barnen fick några biverkningar av behandlingen.
Lovande effekt
Uppföljningen visade också mycket lovande resultat när det gäller stamcellsterapins effekt mot hjärnskador efter syrebristen vid födseln. Forskarna jämförde barnens utveckling med registerdata om en grupp obehandlade barn med jämförbara hjärnskador.
Undersökningar med avbildningsteknik visade att förlusten av hjärnvävnad var mindre hos de behandlade barnen.
I början av studien hade samtliga tio barn skador på hjärnans motoriska banor. Normalt innebär det en risk för cerebral pares på över 80 procent. Men endast två av barnen, 20 procent, utvecklade cerebral pares och forskarna betecknar den som mild. I kontrollgruppen utvecklade 50 procent cerebral pares.
Resultaten ger hopp
De behandlade barnen började också i genomsnitt gå tidigare än obehandlade barn. Inget av dem utvecklade epilepsi eller synproblem.
– Att se en så positiv utveckling i en högriskgrupp som denna är verkligen extraordinärt, säger barnläkaren och professorn Manon Benders, en av forskarna bakom studien, i ett pressmeddelande från universitetssjukhuset.
– Det ger inte bara föräldrarna utan också oss som medicinskt team ett verkligt hopp.
I början av 2026 startar forskarteamet en ny, större studie för att se om de lovande resultaten står sig. Det blir en randomiserad, placebokontrollerad studie av totalt 162 nyfödda med hjärnskador till följd av stroke eller annan svår syrebrist.
Inom sju dagar efter födseln kommer de att få antingen stamceller eller placebo. Forskarna kommer sedan att följa barnens utveckling noggrant fram till två års ålder.