I fjol godkände EU läkemedlet Alyftrek (vanzakaftor, tezakaftor och deutivakaftor) mot cystisk fibros hos patienter från sex års ålder med en viss typ av mutationer i genen för proteinet CFTR. Nu har Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket beslutat att Alyftrek ska ingå i läkemedelsförmånerna från 1 mars 2026.
Cystisk fibros är en ärftlig kronisk sjukdom som ger segt slem i luftvägar, matsmältningssystem och andra organ. Följden blir bland annat nedsatt andningsfunktion och mag-tarmproblem.
Sjukdomen beror på mutationer i CFTR-genen. Mutationerna påverkar mängden av proteinet CFTR i kroppen och hur bra proteinet fungerar.
Lång väg till svensk subvention
Tidigare fanns inga specifika läkemedelsbehandlingar mot cystisk fibros. Men det amerikanska läkemedelsföretaget Vertex har satsat hårt på att utveckla behandlingar mot sjukdomen. Vertex olika läkemedel på detta område är så kallade CFTR-modulatorer, tablettbehandlingar som normaliserar funktionen hos den muterade genen.
År 2012 blev företagets första CFTR-modulator Kalydeco (ivakaftor) godkänd av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA. Senare utvecklade Vertex fler modulatorer, däribland trippelterapin Kaftrio (ivakaftor/tezakaftor/elexakaftor).
Dessa läkemedel har haft stor betydelse för hälsa och livskvalitet för barn och vuxna med cystisk fibros.
Alyftrek en nykomling
I Sverige tog det ett tag innan dessa behandlingar kom in i högkostnadsskyddet. De ansågs först för dyra i förhållande till nyttan och TLV sa nej två gånger. Men hösten 2022 kom beslutet att subventionera Kaftrio och två andra CFTR-modulatorer.
Med trippelterapin Alyftrek har Vertex tagit ytterligare ett steg i arbetet med att utveckla nya förbättrade behandlingar mot cystisk fibros. Den anses enklare för patienterna eftersom man bara måste ta en tablett om dagen i stället för två som med Kaftrio. Och studierna visar att den har minst lika god effekt som Kaftrio.
Det finns även en studie som tyder på att Alyftrek är bättre än sin föregångare på att normalisera CFTR-funktionen och därmed motverka följdsjukdomar och följdproblem.
Hemligt avtal
Det officiella pris för Alyftrek som Vertex ansökt om ger en läkemedelskostnad på 2,1 miljoner kronor per patient och år. Men TLV, företaget och regionerna har haft trepartsöverläggningar som lett fram till en hemlig så kallad sidoöverenskommelse.
Den minskar kostnaderna för Alyftrek, vilket TLV tar hänsyn till i sitt beslut.
