Läkemedlet Brinsupri (brensokatib) får klartecken för EU-godkännande från läkemedelsmyndigheten EMAs expertkommitté CHMP. Läkemedlet är en den första behandlingen specifikt mot den svåra lungsjukdomen bronkiektasier utan cystisk fibros. CHMP rekommenderar att Brinsupri blir godkänt i EU för behandling av bronkiektasier utan cystisk fibros hos patienter från tolv års ålder. Rekommendationen gäller patienter som har haft två eller fler försämringsepisoder under det senaste året.
Svår kronisk lungsjukdom
Bronkiektasier utan cystisk fibros har många likheter med cystisk fibros, CF, men beror inte som CF på mutationer i en viss gen. Bronkiektasier utan cystisk fibros kan bland annat utlösas av luftvägsinfektioner, autoimmunitet och immunbristsjukdomar. Enligt EMA kan det finnas upp till tre miljoner personer i EU med denna sjukdom.
Den kännetecknas av kronisk hosta, onormal slemproduktion och inflammatoriska vidgningar i bronkerna, bronkiektasier. Patienten har vanligen en till fyra försämringsperioder per år när systemen förvärras. Dessa episoder är kopplade till en fortskridande försämring av lungfunktionen, sämre livskvalitet och ökad dödlighet.
Det finns ännu inga godkända läkemedel mot sjukdomen utan patienterna får behandling som ska rensa luftvägarna samt antibiotika och antiinflammatoriska läkemedel.
Brinsupri hämmar enzym
Brinsupri är en tablettbehandling. Den aktiva substansen, brensokatib, hämmar enzymet dipeptidylpeptidas 1. Detta enzym är involverat i aktiveringen av neutrofiler (en typ av vita blodkroppar). Upprepad aktivering av neutrofiler ingår i en mekanism som orsakar skador i luftvägarna, överdriven slemproduktion, kronisk inflammation och nedsatt immunförsvar hos patienterna. Genom att hämma det aktuella enzymet sätter brensokatib stopp för denna sjukdomsmekanism.
Brinsupri fick stöd genom EMA:s PRIority MEdicines (PRIME)-program, som erbjuder tidigt och förstärkt vetenskapligt och regulatoriskt stöd till läkemedel med särskild potential att tillgodose patienters ouppfyllda medicinska behov. CHMP har också granskat ansökan om marknadsföringstillstånd enligt ett påskyndat schema eftersom Brinsupri bedöms vara av stort allmänt hälsomässigt intresse.
Färre försämringsperioder
CHMP baserar sin rekommendation på en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad klinisk studie med 1 767 patienter. Patienter som fick Brinsupri hade 19,4 procent färre försämringsperioder än placebogruppen. Andelen som slapp försämringsperioder ett år eller mer var också signifikant högre i Brinsuprigruppen.
De vanligaste biverkningarna som rapporterades med Brinsupri var huvudvärk, tandköttsinflammation samt hudproblem, inklusive hyperkeratos (förtjockad hud), dermatit (hudsvullnad och irritation), utslag och torr hud.
Det är EU-kommissionen som slutligen bestämmer om EU-godkännande av ett nytt läkemedel. Kommissionen följer normalt CHMP:s rekommendationer.