Europeiska läkemedelsmyndigheten, EMA, har godkänt Orkambi med de aktiva substanserna lumakaftor och ivakaftor för att behandla cystisk fibros hos patienter över 12 år med den genetiska mutation som kallas F508del-mutationen.
Cystisk fibros är en ärftlig sjukdom som har allvarliga effekter på lungorna och matsmältningssystemet. F508del-mutationen påverkar genen för proteinet CFTR, som är med och reglerar produktionen av slem och magsafter. Läkemedlet verkar genom att återställa funktionen i det muterade CFTR-proteinet.
I två placebokontrollerade huvudstudier med 1 108 patienter har läkemedlet visat sig vara effektivt när det gäller att förbättra lungfunktionen.
EMA:s kommitté för humanläkemedel, CHMP, uppger att nyttan med Orkambi är större än riskerna och rekommenderade därför ett godkännande, som EMA nu har gett.
