Nytt behandlingssätt mot cystisk fibros godkänns

Orkambi godkänns av EMA för behandling av cystisk fibros hos patienter från tolv år.
4 december 2015, klockan 13:13

Europeiska läkemedelsmyndigheten, EMA, har godkänt Orkambi med de aktiva substanserna lumakaftor och ivakaftor för att behandla cystisk fibros hos patienter över 12 år med den genetiska mutation som kallas F508del-mutationen.

Cystisk fibros är en ärftlig sjukdom som har allvarliga effekter på lungorna och matsmältningssystemet. F508del-mutationen påverkar genen för proteinet CFTR, som är med och reglerar produktionen av slem och magsafter. Läkemedlet verkar genom att återställa funktionen i det muterade CFTR-proteinet.

I två placebokontrollerade huvudstudier med 1 108 patienter har läkemedlet visat sig vara effektivt när det gäller att förbättra lungfunktionen.

EMA:s kommitté för humanläkemedel, CHMP, uppger att nyttan med Orkambi är större än riskerna och rekommenderade därför ett godkännande, som EMA nu har gett.

Andra artiklar inom samma ämne