Nya läkemedel testas för behandling av narkolepsi

Dagens läkemedel är utvecklade för vuxna men kliniska prövningar pågår för att även få dem godkända för barn.

9 maj 2017, klockan 10:13
0

Efter massvaccineringen av Pandemrix mot H1N1-viruset och det ökade antalet fall av narkolepsi hos unga fick Vetenskapsrådet, VR, i uppdrag av regeringen att kartlägga kunskapsläget inom området. År 2012 publicerades deras rapport med en kartläggning av forskningsfältet inom narkolepsi och även identifierade kunskapsluckor.

Nu har Vetenskapsrådet gjort en uppföljning av den första rapporten och konstaterar att det fortfarande finns en del kunskapsluckor, men att det pågår kliniska prövningar med läkemedel mot sjukdomen.

Narkolepsi är en ovanlig neurologisk sjukdom som karaktäriseras av hjärnans oförmåga att kontrollera sömn och vakenhet. Detta beror på en förlust av nervceller i hjärnan som producerar hormonet hypokretin. Den rådande teorin är därför att narkolepsi är en autoimmun sjukdom, även om inga sådana bevis i form av till exempel antikroppar hittats hos patienter. Resultat i djurstudier har dock förstärkt teorin.

De läkemedel som finns i dag behandlar symtomen av narkolepsi och det saknas substanser som påverkar själva uppkomsten av sjukdomen. Dagens läkemedel är också i första hand utvecklade för vuxna patienter och förskrivs för barn utanför indikation.

Ett sådant är natriumoxibat, GHB, som används för att behandla kataplexier (plötslig kraftlöshet i musklerna) och dålig nattsömn. Det är ett sedativt läkemedel med relativt kort effekt och ges vid sänggående. Läkemedlet är narkotikaklassat och förbjöds i Sverige i början på 2000-talet då det förekom som ”vådtäktsdrog”. I VR:s rapport beskrivs dock att narkolepsipatienter har upplevt stora positiva effekter på dagvakenhet med läkemedlet.

Natriumoxibat är i dag inte godkänt för barn och unga och får endast förskrivas till patientgruppen om det sker under samtidig noga monitorering i Narkolepsiregistret. Det pågår dock en fas III-studie med natriumoxibat för barn och unga. Läkemedelsbolaget Flamel har tagit fram ett läkemedel med långsammare frisättning av den aktiva substansen och enligt VR väntas ett godkännande inom en snar framtid.

Läkemedlet Pitolisant, en histamin-receptorantagonist godkändes förra året för behandling av vuxna med narkolepsi och testas nu i fas II för behandling av barn och unga. Läkemedlet ska förstärka patientens kognitiva förmåga.

Mest önskvärt, konstaterar VR, vore ett läkemedel som kan ersätta hypokretinet. Här pågår det forskning och administrering av hypokretin i näsan har testats på människor med viss effekt på nattsömnen. Det har också tagits fram hypokretin-receptoragonister som höjt vakenhetsgraden i möss. Även prekliniska studier med hypokretin som genterapi har visat lovande resultat. Denna forskning sker dock inte i Sverige i dagsläget. Samtliga av dessa projekt befinner sig dock i tidig uttvecklingsfas.

I rapporten konstateras att det fortfarande är oklart vad som orsakar narkolepsi, men att det troligen krävs vissa genetiska förutsättningar och påverkan från yttre riskfaktorer.

Det är heller inte klarlagt varför vaccinet Pandemrix ökade risken för narkolepsi, även om det finns ett statistiskt samband mellan vaccinet och ökad risk för sjukdom. Narkolepsi orsakad av Pandemrix ansågs tidigare ge kraftigare symtom än vid spontant utvecklad sjukdom, men bedöms numera vara samma sjukdom.

Även adjuvanset i vaccinet angavs tidigare som en trolig förklaring till ökad risk för sjukdom, men denna teori har avskrivits. Numera finns enligt VR indikation på att skillnader i de olika influensavaccin som användes kan vara orsaken. Pandemrix hade till exempel något högre koncentration av virala nukeloproteiner än andra vaccin som användes mot H1N1.

Sammanfattningsvis konstaterar Vetenskapsrådet att det fortfarande finns kunskapsluckor vad gäller långtidseffekter av olika behandlingar. Narkolepsiregistret som öppnade år 2013 kan erbjuda möjlighet att göra sådana studier men i dag saknas enligt VR en tydlighet för vem som ska ta ansvaret för detta.

Lägg till ny kommentar

Regler för kommentarer på Läkemedelsvärlden.se

Kommentarerna förhandsgranskas inte. Skribenten är själv ansvarig för det hen skriver i kommentatorsfälten på www.lakemedelsvarlden.se. Läkemedelsvärldens redaktion förbehåller sig rätten att stryka hela eller delar av inlägg som inte uppfyller våra regler. Läs mer här