Nya cancerläkemedel når inte barnen

Nuvarande EU-regler gör att många av de nya och effektiva cancerläkemedlen inte behöver utvecklas för barn. Men reglerna kan vara på väg att ändras.

26 april 2017, klockan 06:00
0

Kerstin Sollerbrant.

Ninna Gullberg.

Anders Blanck.

I sin nya rapport som släpps i dag onsdag kräver Barncancerfonden att EU-lagstiftningen skrivs om så att läkemedelsbolagen tvingas att inkludera barn i kliniska prövningar, om läkemedlet som testas även kan fungera på barn.

– Vi vill att EU-reglerna utgår från mekanism i stället för diagnos, som är fallet i dag, säger Kerstin Sollerbrant, forskningschef på Barncancerfonden.

Sedan år 2007 finns EU-förordningen Paediatric regulation. Syftet när den antogs var bland annat att öka tillgången till nya läkemedel för barn.

Enligt förordningen måste läkemedelsbolag inkludera barn i sina kliniska prövningar om samma diagnos som läkemedlet testas för i vuxna också finns hos barn. Men inom barncancer är det ovanligt. Många av cancerformerna som drabbar barn, som exempelvis neuroblastom och njurtumörer, finns i stort sett inte hos vuxna.

Sedan förordningen antogs har visserligen andelen studier som inkluderar barn ökat från 8 till 18 procent, men Kerstin Sollerbrant, tycker inte att det är tillräckligt många och att utvecklingen går för långsamt.

– Av de 300 barn som drabbas av cancer i Sverige varje år överlever 80 procent. En femtedel gör det inte och det är för lite. Inget barn ska dö i cancer, säger Kerstin Sollerbrant.
– Visst går forskningen framåt och det sker framsteg, men överlevnaden i svåraste cancerformerna för barn har sett likadan ut de senaste 15 åren och här måste något hända.

Inom cancerområdet har läkemedelsutvecklingen gått snabbt framåt med bland annat nya immunonkologiska läkemedel som haft mycket god effekt på tidigare svårbehandlade cancerformer, som exempelvis malignt melanom.

Läkemedlen är dock utvecklade för vuxna patienter och eftersom motsvarande diagnoser i de flesta fall saknas hos barn har få av läkemedlen också testats på och utvecklats för barn.

De nya cancerläkemedlen har dock ofta en mer generell verkningsmekanism än traditionella läkemedel genom att påverka exempelvis immunsystemet. Det innebär att ursprungsdiagnosen mindre betydelse för deras effekt och att samma verkningsmekanism kan fungera på flera olika sorters tumörer, både i vuxna och i barn.

Kerstin Sollerbrant får medhåll av Ninna Gullberg från Läkemedelsverket, som också hon ser ett behov av att fler innovativa läkemedel utvecklas även för barn med cancer och att en anpassning till regelverket kan behövas.

– Det vore bra om man kunde titta på hur läkemedlet fungerade och utföra läkemedelsprövningar utifrån det, säger Ninna Gullberg, som är Läkemedelsverkets representant i barnmedicinkommittén på den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA, och arbetar med dessa frågor på nära håll.

Och en regeländring kan vara på gång. Europarlamentet har lämnat en resolution till EU- kommissionen där de uppmanar kommissionen att göra en översyn av förordningen om barns läkemedel och överväga ändringar bland annat för att se till att utvecklingsplaner ska vara baserade på verkningsmekanismer snarare än sjukdomstyp.

Innan Europakommissionen uttalar sig ska den väga samman synpunkter och inspel från flera olika instanser och därefter ska frågan beslutas om på högsta europeiska nivå.

– Större ändringar kan tyvärr ta lång tid, men under tiden försöker vi använda den lagstiftning som finns så bra som möjligt. Det innebär bland annat att vi i de fall där verkningsmekanismen bedöms fungera hos barn föreslår vi för bolagen att de ska utveckla anticancerläkemedlen även för barn, trots att de inte är tvingade till det, säger Ninna Gullberg.

Anders Blanck, vd för läkemedelsindustriföreningen Lif, anser dock inte att ytterligare krav på läkemedelsbolagen är rätt väg att gå.

– Det är svårt, komplext, dyrt och tar lång tid att utveckla läkemedel. Barn med cancer är oftast en liten patientgrupp och det finns praktiska problem med att tvinga företagen att göra sådana studier. Effektiva studier kräver tillräckligt många deltagare och jag har svårt att se att företagen skulle tvingas garantera rekryteringen av barn till kliniska läkemedelsprövningar, säger Anders Blanck.

Anders Blanck ser i stället nya incitament liknande de som gäller för utveckling av särläkemedel som vägen framåt. Det innebär att bolag som utvecklar läkemedel för ovanliga sjukdomar och små patientgrupper får en rad lättnader i utvecklingsprocessen, bland annat i form av mer vetenskaplig rådgivning från EMA, något förenklat regulatoriskt regelverk och förlängd exklusivitet på försäljning av läkemedlet när det nått marknaden.

Kerstin Sollerbrant på Barncancerfonden säger att man är medveten om de ekonomiska villkor bolagen verkar under och lämnar i sin rapport förslag på alternativa finansieringsmodeller för att underlätta för bolagen att göra kliniska prövningar på barn.

– Man skulle kunna tänka sig en lösning där stat och landsting går in och betalar delar av utvecklingskostnaden för ett nytt läkemedel om det testades på barn, mot att landstingen får en rabatt på samma läkemedel när det väl finns tillgängligt på marknaden säger Kerstin Sollerbrant.

Anders Blanck ser positivt på viljan att mötas halvvägs, men menar hela det regulatoriska systemet behöver göras om i grunden för att öka antalet prövningar med barn.

– Vi går mot utvecklingen att alla olika former av regulatoriska regelverk kommer att revideras. Tills dess kan vi utveckla formerna för compassionate use (program för läkemedel som ställs till förfogande av humanitära skäl, reds. anm) och utöka möjligheterna för svenska barn att ingå i de kliniska studier som görs internationellt, säger Anders Blanck.

Ytterligare en flaskhals för att barn med cancer ska få ta del av den revolution som sker inom läkemedelsutvecklingen är enligt Barncancerfonden möjligheterna att bedriva klinisk forskning. Här behövs det mer resurser och fram för allt tid, anser Kerstin Sollerbrant.

– Personalbristen inom vården leder i dag till att forskningsprojekt inte blir av. I en undersökning i Barncancerrapporten 2016 uppgav ansvariga för landets sex barncancercentrum att läkare ibland behöver avstå från sin tid till forskning på grund av personalbrist, säger Kerstin Sollerbrant.

Brist på tid och pengar gäller dock inte enbart inom barncancerområdet utan är något vården i stort brottas med. Anders Lönnberg är regeringens life science-samordnare och menar att det till stor del är upp till vården själv att rationalisera och se till att läkare och sjuksköterskor får tid till klinisk forskning.

– Det kan handla om att införa stödresurser i form av till exempel läkarsekreterare och undersköterskor så att annan vårdpersonal får tid att ägna sig åt det man ska. Från stat och landsting kan vi bidra med nya digitala hjälpmedel för att förenkla arbetet och där är vi på gång med ett nytt it-system i vården, säger Anders Lönnberg.

Även incitament som att sjukvården inte bara mäts på hur mycket sjukvård man producerar utan också på hur mycket forskning och innovation man levererar kan vara vägar framåt för att öka den kliniska forskningen, tror Anders Lönnberg.

Och Kerstin Sollerbrant är hoppfull inför framtiden med den medicinska utveckling som sker.

– Vi har aldrig tidigare haft så mycket kunskap om hur vi kan bota cancer, och dessutom vet vi vad som krävs för att sjuka barn ska få tillgång till de nya läkemedlen. Med gemensamma krafter och en vilja från såväl samhälle som läkemedelsbolag att hitta nya, innovativa sätt att jobba är jag övertygad om att vi kan nå vårt mål att inget barn ska dö i cancer, säger Kerstin Sollerbrant.

Lägg till ny kommentar

Regler för kommentarer på Läkemedelsvärlden.se

Kommentarerna förhandsgranskas inte. Skribenten är själv ansvarig för det hen skriver i kommentatorsfälten på www.lakemedelsvarlden.se. Läkemedelsvärldens redaktion förbehåller sig rätten att stryka hela eller delar av inlägg som inte uppfyller våra regler. Läs mer här