Första CAR-T-terapierna mot godkännande i EU

Två cellbaserade genterapier för behandling av blodcancer fick rekommenderat godkännande.

29 juni 2018, klockan 15:12
0

Knappt ett år efter att Kymriah (tisagenlecleucel) och Yescarta (axicabtagene ciloleucel) godkänts i USA får de nu alltså rekommenderat godkännande i Europa.

Båda är så kallade CAR-T-terapier, som går ut på att ta ut vita blodkroppar (T-celler) från patienten och modifiera dem genetiskt genom att sätta in en ny gen som känner igen och dödar de specifika cancercellerna. De modifierade T-cellerna förs sedan tillbaka till patienten där de letar upp och förstör cancercellerna.

Kymriah är indicerat för behandling av barn och vuxna upp till 25 år, med refraktär eller relapserande akut lymfatisk leukemi, ALL, samt för vuxna med relapserande eller refraktärt diffust storcelligt B-cellslymfom.

Yescarta rekommenderas godkännande för vuxna patienter med diffust storcelligt B-cellslymfom och primärt mediastinala B-cellslymfom.

Samtliga indikationer är ovanliga och allvarliga former av blodcancer.

De både CAR-T-terapierna är också de första att utvärderas genom den europeiska läkemedelsmyndighetens Prime-program, vars syfte är att skynda på den regulatoriska processen för vissa läkemedel för tillstånd där det saknas behandling. Programmet bygger bland annat på en tät dialog mellan det utvecklande bolaget och den regulatoriska myndigheten med förstärkt vetenskaplig rådgivning.

CAR-T-terapier har visat lovande resultat och god effekt hos vissa patienter. De innebär också en risk för biverkningar, vissa allvarliga som ”cytokine releasing syndrom”, CRS, eller cytokinstorm på svenska. I samband med att T-cellerna dödar tumörcellerna och växer produceras olika cytokiner, det vill säga proteiner som kan reglerar immunologiska och inflammatoriska förlopp, som kan ge en systemisk inflammation som i värsta fall kan vara livshotande.

I samband med det rekommenderade godkännandet för Kymriah och Yescarta utökade CHMP även indikationen för Roactemra (tocilizumab) att också omfatta behandling av CRS orsakad av CAR-T-behandling.